Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Рисдиплам будет подан на регистрацию в России в 1 квартале 2020 года
Компания Рош в своем письме в адрес пациентской организации «Семьи СМА» сообщила о своих планах подать заявку на регистрацию в России препарата Рисдиплам для лечения
Компания Рош запускает программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для лечения СМА в России
Обновление информации от 27 марта 2020 года: На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 и СМА2 типа.
AVXS-101 (Zolgensma®) станет доступна для пациентов по всему миру в рамках глобальной программы управляемого доступа
Биотехнологическая компания Авексис объявила запуск глобальной программы управляемого доступа к генной терапии AVXS-101 (Zolgesma). AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения
Препарат «Спинраза» до сих пор не дошел до детей со СМА. За месяц умерли семь человек, ожидавшие терапии
В России препарат «Спинраза» зарегистрировали 16 августа. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов рублей — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов рублей в год, и такая терапия потребуется до конца жизни пациента. Оплата лечения редкого заболевания должна идти из региональных средств, при этом еще ни один пациент не получил должного лечения с помощью этих денег.
Объявлено о временной приостановке исследований интратекального применения AVXS-101
30 октября 2019 года компания Novartis\Avexis объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) частично приостановило клинические испытания для интратекального введения препарата AVXS-101
Вебинар «Препараты поддерживающей терапии при СМА»
7 декабря детский невролог Анна Кокорина расскажет о роли невролога в лечении СМА. Для участия в вебинаре необходимо зарегистрироваться.
