spinraza

Новая биологическая цель для лечения СМА

Исследователи Института Джона Хопкинса наряду с учеными и исследователями в области фармации заявляют, что обнаружили новую биологическую цель для лечения спинальной мышечной атрофии.

Исследователи Института Джона Хопкинса определяют новую биологическую цель для лечения спинальной мышечной атрофии

«Препарат Nusinersen, недавно одобренный FDA, может иметь «потолочный эффект», т.к. не может полностью излечивать нарушения», — говорит Шаролотт Самнер, Д.М.Н., профессор неврологии Медицинского Университета Джона Хопкинса.
.

Спинраза. Общая информация

Управление по санитарному надзору за качеством лекарственных препаратов и пищевых продуктов США (FDA) одобрило препарат SPINRAZA™ (nusinersen) компании Биоген по ускоренной процедуре для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. SPINRAZA — первое и уникальное лечение, одобренное от СМА, прогрессирующей мышечной слабости, которая является ведущей генетической причиной смерти у младенцев и детей.

Компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear

На ежегодной конференции Ассоциации британских детских неврологов, состоявшейся 11-13 декабря в Кэмбридже, компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear препарата Спинраза (Нузинерсен), недавно одобренного для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей Американским управлением за контролем лекарственных средств (FDA).

Те, которые должны были умереть. Что меняется с развитием «антисмысловой» терапии?

«Я никогда не думал, что увижу, как дети, которые должны были умереть, начинают сидеть и стоять» — Франческо Мунтони из Университетского колледжа Лондона комментирует видео детей, получавших экспериментальный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.

Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии одобрен FDA

Новое лекарство стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА), — говорится в пресс-релизе Американского Управления по контролю за лекарственными средствами. Пресс-релиз содержит пометку «для немедленного распространения» и был опубликован на сайте ведомства в пятницу ночью 23 декабря 2016 г.

Инструкция к препарату Нусинерсен (Спинраза) для лечения СМА

Некоторые пациенты приобрели двигательные навыки, такие как способность сидеть без поддержки, стоять или ходить при том, что без лечения это было маловероятно, а также остались в живых и достигли возраста, достижение которого было маловероятно.

Лечение СМА 1 типа препаратом нусинерсен: результаты открытого клинического исследования, фаза 2

В конце декабря в журнале The Lancet были опубликованы результаты второй фазы клинических исследований препарата Нузинерсен (торг.имя — Спинраза). В статье описаны результаты открытого (без плацебо-контроля) исследования препарата на 20 пациентах со СМА 1 типа. Период наблюдения за пациентами в данной фазе исследования составил от 2 до 32 месяцев.
Мы предлагаем вам ознакомиться с обзором данной публикации на русском языке.

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.

Обновленная информация о 2-ой фазе изучения Nusinersen у младенцев

«Совокупность этих данных у детей раннего возраста с СМА внушает оптимизм, в том числе наблюдаемые тенденции к увеличению мышечной функции как показывают измерения по шкалам CHOP INTEND и Hammersmith Infant Neurological Exam Motor Milestones », заявил Финкель.

ISIS-SMNRx. Общая информация о препарате Nusinersen

В ноябре 2014 года началось исследование третьей фазы CHERISHс участием детей со СМА старше 2 лет. В этой части испытаний мы оцениваем эффективность препарата с помощью измерений изменений физического состояния детей с помощью функциональных шкал.

Biogen открывает набор в новую стадию испытаний препарата SMNRx

Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира.

Новости от ISIS

18-19 ноября 2014 года  компания ISIS объявила о начале второго этапа третьей фазы клинических испытаний своего препарата ISIS-SMNRx и был объявлен набор в группу для испытаний

Нусинерсен безопасен и эффективен при лечении младенцев со СМА 1 типа

“Кажется, что мы превращаем тип 1 СMA в тип 2”, заявил доктор Ричард Финкель, руководитель отделения неврологии в Nemours Children’s Hospital in Orlando, Floridaи ведущий автор исследования. “Двое из этих детей теперь даже ходят, таким образом, мы можем классифицировать их даже как 3 тип СМА. В этом смысле, мы можем сказать, что «Nusinersen» — это трансформирующий препарат”.