Препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения спинальной мышечной атрофии сегодня окончательно одобрен в Европейском Союзе

Сегодня Европейская Комиссия полностью одобрила и предоставила разрешение на продажу (marketing authorization)для SPINRAZA® (nusinersen) для лечения всех типов 5q спинальной мышечной атрофии (СМА).
5q или проксимальная СМА является наиболее распространенной формой заболевания и составляет приблизительно 95% всех случаев характеризуется прогрессирующей, изнурительной мышечной слабостью.
SPINRAZA является первым одобренным лечением в Европейском союзе (ЕС) для СМА. SPINRAZA была рассмотрена в рамках программы ускоренной оценки Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам (EMA).

«Это знаковый день для европейского сообщества СМА.  Одобрение SPINRAZA для лечения широкого круга пациентов со спинальной мышечной атрофией предоставляет пациентам, которые в настоящее время живут с надеждой на стабилизацию состояния или улучшения. Кроме того, я убежден, что одобрение SPINRAZA может продемонстрировать потенциал других антисмысловых олигонуклеотидов для лечения большего числа нейродегенеративных нарушений «,

— заявил Eugenio Mercuri, MD, Università Cattolica del Sacro Cuore, Рим, Италия.

Утверждение SPINRAZA было основано главным образом на результатах двух ключевых многоцентровых контролируемых исследований, в том числе на финальных данных исследования ENDEAR (СМА 1 типа) и промежуточного анализа данных исследования CHERISH (СМА 2 и 3 типа), в обоих были продемонстрированы клинически значимые показатели эффективности и благоприятный профиль риска. Также учитывались результаты открытых исследований у предсимптоматических пациентов (с установленным диагнозом СМА до развития клинических проявлений болезни).

«Одобрение SPINRAZA Европейской комиссией является триумфом для нашего сообщества. Пациенты и семьи, затронутые СМА в Европе, могут теперь иметь более светлое будущее, чем когда-либо до этого. Мы благодарны за упорство европейского сообщества СМА и за строгую клиническую работу, которая привела к появлению препарата, который может применяться для широкого круга пациентов со СМА», — сказала Джоанна Митчелл, генеральный директор SMA Trust.

«Мы хотели бы выразить нашу благодарность пациентам, семьям, врачам и их командам в ЕС, которые участвовали в наших клинических испытаниях. Их поддержка и самоотверженность сыграли решающую роль в достижении этой важной вехи», — сказала Б. Линн Паршалл, главный операционный директор Ionis Pharmaceuticals.

Biogen лицензировал глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA от Ionis Pharmaceuticals в августе 2016 года и в настоящее время отвечает за все мероприятия по развитию, регулированию и коммерциализации и стоимости SPINRAZA. SPINRAZA была впервые одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 23 декабря 2016 года в течение трех месяцев после подачи нормативных документов. Biogen также представила нормативные документы в Японии, Канаде, Австралии, Бразилии и Швейцарии и планирует начать дополнительные заявки в других странах в 2017 году.

Информация об исследованиях ENDEAR и CHERISH

В последнем анализе исследования ENDEAR статистически значимый процент пациентов в группе SPINRAZA показал стабилизации функции моторных навыков (51%) в сравнении с контрольной группой (0%) (p <0,0001). Некоторые дети из группы SPINRAZA достигли новых моторных вех развития, включая полный контроль над головой, способность переворачиваться, сидеть и стоять. Кроме того, дети, получавшие SPINRAZA, продемонстрировали статистически значимое снижение (47%) риска смерти или постоянной вентиляции (p = 0,0046).

В предварительном промежуточном анализе CHERISH наблюдалось статистически значимое и клинически значимое улучшение двигательной функции у детей со СМА 2 и 3 типа, получавших SPINRAZA, по сравнению с контрольной группой. Улучшения были измерены расширенной шкалой функциональных моторов Hammersmith (HFMSE) и продемонстрировали разницу в лечении в среднем 5,9 балла (p = 0,0000002). HFMSE — надежный и проверенный инструмент, специально предназначенный для оценки моторной функции у детей со СМА. Данные исследования фазы 3 были согласованы с промежуточным анализом и представлены на ежегодной встрече Американской академии неврологии в Бостоне в апреле 2017 года.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.