В России впервые начали лечение препаратом генной терапии Золгенсма больных со спинальной мышечной атрофией

В апреле 2020 года первые пациенты со спинальной мышечной атрофией получили лечение препаратом генной терапии Онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на территории России. Лечение первых трех пациентов стало первым опытом применения препарата на территории страны.

Три российских пациента, имеющих генетически подтверждённый диагноз СМА 1-го типа прошли процедуру инфузии препарата Золгенсма на территории России. Введение препарата было проведено трём малышам в возрасте до 2 лет в начале апреля, и во всех трёх случаях препарат был приобретён у производителя с помощью благотворительных средств, а медицинская поддержка, в рамках госпитализации, каждому из пациентов была оказана за счёт средств ОМС. Это стало возможно благодаря общим усилиям и слаженной работе всех вовлечённых сторон: медицинских центров, дистрибьютора, производителя препарата и некоммерческих фондов. Реализация этого проекта была бы невозможна и без содействия со стороны Министерства здравоохранения РФ.

 

Осуществлять такую деятельность в России могут на сегодняшний день два федеральных центра, которые получили полномочия после прохождения необходимого обучения, организованного производителем Золгенсма — компанией АveXis (группа компаний «Новартис»). Оба учреждения являются ведущими российскими медицинскими центрами мирового уровня и имеют богатый опыт работы в педиатрии, включая лечение редких наследственных заболеваний.

 

Препарат Золгенсма пока не зарегистрирован для клинического применения в нашей стране, поэтому его ввоз на территорию РФ может осуществляться только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определёнными федеральным законом № 61-Ф3 (об обращении лекарственных средств). Для этого необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение на ввоз со стороны Министерства здравоохранения РФ.  Финансирование в таком случае возможно, как за счёт благотворительных сборов, так и в рамках госгарантий, но у пациентов, которым уже было произведено введение, препарат был приобретён у компании АveXis в результате благотворительных сборов при участии некоммерческих организаций и фондов.

В своем ответе на запрос фонда «Семьи СМА», компания Новартис, разъясняет: «В связи со спецификой каждого индивидуального случая все вопросы, касающиеся назначения и применения лекарственной терапии, необходимо адресовать лечащему врачу. Производитель препарата компания «Новартис» готова по этому вопросу оказывать информационную поддержку пациентам и их родителям, а также активно сотрудничать с лечебными учреждениями и органами управления здравоохранения.

Также получение Золгенсма возможно в рамках международной Программы управляемого доступа, которая реализуется на территории стран, в том числе России, где препарат пока не прошёл процедуру государственной регистрации»

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное незарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up