14 мая 2020 ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» проектный офис «Редкие (орфанные) болезни» проводит on-line сессию на тему «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента». Мероприятие пройдет в рамках работы по теме «Генетическое здоровье как детерминанта общественного здоровья».
Трансляция сессии состоится с 11.00 до 13.30 на платформе Zoom (zoom.us), для участия необходимо установить данное приложение на телефоне или компьютере.
Подключиться к конференции Zoom можно по ссылке
Идентификатор конференции: 524 413 1358
Пароль: 5MI02k
Программа сессии:
11.00 – 11.10 Введение в проблематику сессии.
Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»
11.10-12.10 «Спинальная мышечная атрофия: особенности заболевания, обзор подходов к терапии и результатов клинических исследований разных опций патогенетической терапии»
Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва
«Опыт применения патогенетической терапии СМА в России»
Кузенкова Людмила Михайловна, д.м.н., профессор, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии, Национальный медицинский исследовательский Центр Здоровья Детей, Москва
Сапего Елена Юрьевна, заведующая отделением паллиативной помощи ОДКБ, г. Екатеринбург
12.10 – 12.20 «Стоимость терапии СМА. Подходы к льготному лекарственному обеспечению в разных странах»
Красильникова Елена Юрьевна, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»
12.20 – 12.40 «Распространенность СМА в России, сложности и возможности лекарственного обеспечения в субъектах РФ»
Германенко Ольга Юрьевна, директор благотворительного фонда «Семьи СМА»
12.40 – 13.00 «Правовые аспекты льготного лекарственного обеспечения пациентов со СМА в РФ»
Смирнова Наталья Сергеевна, юрист Национального совета экспертов по редким болезням
13.00 – 13.30
Обсуждение и вопросы
***************
Во всем мире эффект от применения орфанных лекарственных препаратов не оценивается с точки зрения экономической выгоды для системы здравоохранения, однако особое внимание уделяется вопросам медицинской и социальной эффективности орфанной технологии.
Тема лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) уже несколько лет активно обсуждается пациентами и общественностью. Заболевание характеризуется высокой смертностью, в том числе младенческой, что негативно влияет на ключевые показатели общественного здоровья в целом.
На практике, редких больных на территории РФ находят и диагностируют постепенно и к моменту регистрации лекарственной терапии пациентский регистр — это несколько десятков человек. В случае со СМА реестр пациентов существует уже несколько лет и включает в себя около 1000 больных. Пациенты со СМА – это значительная когорта редких пациентов. Еще до появления возможностей лекарственной терапии Благотворительный фонд «Семьи СМА» оказывал пациентам поддержку с организацией диагностики, поиском специалистов, приобретением оборудования, обменом опытом между родителями и опекунами пациентов и многое другое. Сегодня СМА – это заболевание с высоким уровнем неудовлетворенной медицинской потребности. Сплоченное и социально активное пациентское сообщество СМА уделяет пристальное внимание факту регистрации терапии на территории РФ и проблемам доступности лечения на льготных условиях.
16 августа 2019 года в Российской Федерации зарегистрирован первый в мире лекарственный препарат для патогенетического лечения СМА – «нусинерсен» («Спинраза»). В 2020г. у российских пациентов со СМА появляются дополнительные терапевтические возможности: работает программа раннего доступа и планируется регистрация препарата «рисдиплам», несколько пациентов уже получили генную терапию «Золгенсма».
17 декабря 2019 в рамках заседания Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям рассматривался вопрос доступности «Спинразы» на льготной основе. Опыт лечения СМА на территории России, терапевтические возможности доступные в мире и экспертиза выбора препарата лечащим врачом стали основными вопросами дискуссии на заседании. Большинство из указанных вопросов на тот момент остались без ответа со стороны медицинского сообщества и требуют дальнейшего обсуждения.
On-line сессия — это начало обмена объективными данными и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе, среди организаторов здравоохранения и среди пациентов.
Данное мероприятие будет также интересно и региональным врачам, как как разбираемые вопросы сформированы на основании запросов, приходящих в том числе региональных специалистов.
Будем рады встретиться на площадке онлайн-сессии 14 мая!
