Лекарственная терапия СМА в мире и в России. Полная версия онлайн-сессии

Важность лечения новыми препаратами от СМА в том, что есть возможность остановить  прогрессию, замедлить ее или даже значительно улучшить моторные навыки

14 мая пациенты СМА, врачи и сотрудники пациентских организаций и фондов, занимающихся проблемами людей со СМА в рамках онлайн-сессии «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента», которая была организована ФГБГУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» смогли узнать практически все о том, что на сегодняшний день известно о новаторской терапии, используемой в борьбе с заболеванием и улучшением качества жизни пациентов.

Слушатели онлайн-конференции ознакомились с тем, каким образом сегодня складывается ситуация с лекарственным обеспечением больных СМА, с ценностью лечения и с задачами, которые стоят перед мировым сообществом в этой сфере.

Предоставляем вниманию читателей  видео версию онлайн-сессии «Лекарственная терапия СМА в мире и РФ: практика врача и право пациента».

 

Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко в своём выступлении подчеркнула, что  лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями во всем мире является ответственностью системы здравоохранения государства, и такая ответственность должна быть и  в России.

«Важно и своевременное назначение, и  обеспечение лекарственной терапией, всем комплексом медицинской помощи пациентов с любыми редкими болезнями, в том числе и со спинальной мышечной атрофией. В то же время для того, чтобы это происходило, требуются соответствующие нормативно-правовые акты и организация медицинской помощи, которая нужна пациентам. Редкие заболевания, как правило, «появляются из ниоткуда» когда появляется эффективная терапия. Это ставит перед  обществом,  пациентами, врачами, организациями здравоохранения, а также перед чиновниками, властью — новые задачи, конечно, для их завершения требуется значительная государственная поддержка и объединение усилий.  

Можно сказать, что сегодня в СМА происходит революция, у пациентов появляются не только надежда на то, что они справятся с болезнью, у врачей появляется реальная возможность изменить курс болезни, курс неуклонного прогрессирования спинально-мышечной атрофии, с которым мы привыкли сталкиваться в повседневной практике. Ценность лечения новыми препаратами от СМА в том, что мы можем остановить  прогрессию, замедлить ее или даже значительно улучшить моторные навыки.

И для пациентов, и для медицинского сообщества важны системные решения на государственном уровне, решение вопроса обеспечения лекарственной терапии для больных СМА – это значит получать лечение не только здесь и сейчас, в постоянной борьбе, но и гарантированно получать его в будущем. Поэтому важно, чтобы профессиональное сообщество, региональные власти, федеральные власти поддерживали нас в нашем стремлении раз и навсегда решить этот вопрос. На региональном уровне отладить систему работы с больными: нужно выявить потребность, сделать маршрутизацию в своем регионе, выявить больных СМА, нуждающихся в лечении, и рассчитать соответствующие бюджеты, определить учреждения, которые бы не только лечили больных СМА, но и сопровождали их симптоматически, потому что мы должны всегда помнить, что лекарственная терапия – это не единственное, что нужно больным со СМА, им должен оказываться большой комплекс дополнительного медицинского сопровождения, и это должны делать и в детском, и во взрослой службе. На сегодня у нас лекарственное обеспечение ложится на регионы. Мы должны вместе двигаться в сторону федерализации лекарственного обеспечения больных СМА для того, чтобы решить эту проблему. И пациенты, и врачи, чиновники, регуляторы, все, кто каким-то образом соприкасается с нашими детьми, с нашими взрослыми, всегда должны помнить, что за любыми цифрами, с которыми мы работаем, за любыми документами, диагнозами, медицинскими назначениями, за любыми решениями, которые каждый  из нас каждый день принимает, всегда стоят реальные люди и жизни, и от того, как будет оказана необходимая помощь и как быстро будет реализован доступ к терапии, всегда зависит жизнь и возможности сотен пациентов, живущих сегодня на территории Российской Федерации».

 

Что бы мы ни делали, без патогенетической терапии мы не сможем повернуть болезнь вспять, не сможем с ней справиться», — подчеркнула О. Германенко.

«Очень часто в пациентском сообществе возникает вопрос, какой препарат лучше. Но очень сложно выделить какой-то из лекарственных препаратов как панацею, поскольку на сегодняшний момент по тем данным, которые есть, все три препарата стоят примерно в одном ряду с незначительными вариациями, если говорить об их эффективности и безопасности, — обратила внимание в своём докладе д.м.н., заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии в Национальном медицинскком исследовательском Центре Здоровья Детей Людмила Михайловна Кузенкова, — основные отличия, с которыми мы сталкиваемся – это методы введения препарата пациенту, то есть удобство, нагрузка, которая при введении терапии существует. На сегодня все еще нет полного излечения от СМА, все нынешние препараты являются патогенетическим лечением, но не излечением. Здесь важно понимать принцип – чем раньше, тем лучше. Раннее начатое лечение у пациента, а под ранним подразумевается, скорее, не возраст пациента, а срок, прошедший от момента появления первых симптомов, от диагноза до момента начала терапии, тем на большую эффективность лечения больного можно рассчитывать. Но нужно подчеркнуть, что даже стабилизация в ситуации заболевания СМА является значимым результатом, поскольку заболевание носит прогрессирующий характер, и остановка этих эффектов, когда каждый день отнимает силы и возможности – это уже значимый результат, который можно получить от терапии.

 

Я бы хотела еще раз подчеркнуть, что в случае со СМА не лечить – это значит увеличивать риски смертности и значительных необратимых ухудшений в состоянии больных, и это то, что, к сожалению, мы видим буквально каждый день, с чем сталкиваются наши семьи».

В рамках своего выступления о правовых аспектах льготного лекарственного обеспечения пациентов со СМА в РФ

Наталья Смирнова — юрист Национального совета экспертов по редким болезням, юрист фонда «Семьи СМА», пояснила, что по текущему законодательству каждый пациент имеет право на бесплатное обеспечение препаратами и бесплатное лечение: «Ответственность за лекарственное обеспечение у нас возложена на субъекты Российской Федерации. Пока СМА не входит в отдельные регулирующие перечни. На сегодняшний момент по данным портала госзакупок, порядка тридцати регионов уже выходят на торги, пытаются организовать лекарственную терапию в соответствии с законодательством. Назрела необходимость федеральных решений, но важно, чтобы это не происходило в режиме ожидания, как сейчас это зачастую происходит в регионах, потому что

режим ожидания – это ухудшение состояния здоровья наших пациентов, а иногда и смерть».

В настоящее время в мире существует три лекарственных препарата для патогенетической терапии СМА. Один из них – нусинерсен (Спинраза) – уже зарегистрирован в РФ, еще два – Рисдиплам и Золгенсма – ожидают регистрации в РФ в 2021 г.

В связи с тем, что все пациенты со СМА являются инвалидами детства, обеспечение лекарственными средствами для них должно производиться бесплатно. Высокая социальная значимость проблемы бесплатного лекарственного обеспечения пациентов со СМА обусловила проведение 17 декабря 2019 г. заседания Экспертного совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, на котором был рассмотрен вопрос доступности препарата нусинерсен для пациентов со СМА в РФ за счет средств бюджетов всех уровней.

Значительное внимание в ходе сессии было уделено медицинским аспектам лечения СМА, эффективности, безопасности и надежности применения разных лекарственных препаратов. В докладе д.м.н., проф. Кузенкова Л.М. показала доступные на сегодня сведения по лекарственным препаратам Спинраза, Рисдиплам и Золгенсма, полученные в рамках клинических исследований.

Помимо клинических исследований, важнейшим фактором для оценки эффективности и безопасности любого препарата являются масштабы и результаты применения препарата в реальной клинической практике. В настоящий момент широкий опыт применения имеется для препарата Спинраза: в разных странах мира препарат получили в реальной практике около 10 тысяч пациентов, при этом доступны первые результаты практического применения препарата в России в рамках Программы раннего доступа с участием 41 пациента в 5 клинических центрах на территории РФ. Улучшение двигательных навыков было зафиксировано у 40 из 41 пациентов, сохранение на прежнем уровне – у 1 пациента. Дети смогли достичь или удержать все основные двигательные навыки, необходимые для повседневной жизни: удержание головы (90%), переворачивание (87%), сидение с поддержкой (59%), стояние с поддержкой (31%). Были продемонстрированы видеозаписи 7 детей-участников программы, которые показывали улучшение двигательных навыков вплоть до начала ходьбы с поддержкой. Специалисты отметили, что улучшение является более выраженным при более раннем начале терапии, а также то, что с интратекальным введением препарата успешно справились все центры в Москве и регионах.

Дальнейшее обсуждение касалось правовых основ для доступа детей со СМА к бесплатной лекарственной терапии. Все пациенты со СМА имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение в соответствии с Постановлением Правительства РФ от 30.07.1994 № 890 на основании того, что являются детьми-инвалидами. Бесплатное лекарственное обеспечение является обязанностью органа исполнительной власти субъекта РФ в сфере охраны здоровья (министерства здравоохранения или департамента здравоохранения субъекта РФ). Приоритет охраны здоровья детей и недопустимость отказа в оказании медицинской помощи установлены федеральным законодательством РФ (ФЗ-323 от 21.11.2011). Невыполнение или несвоевременное выполнение необходимых пациенту лечебных мероприятий, создавшее риск прогрессирования заболевания, относится к нарушениям при оказании медицинской помощи (Приказ ФФОМС от 28.02.2019 № 36).

Если препарат отсутствует в перечне ЖНВЛП, то бесплатное обеспечение возможно в случае необходимости применения препарата по жизненным показаниям или в случае наличия медицинских показаний по решению врачебной комиссии (ФЗ-323 от 21 ноября 2011 г.). Врачебная комиссия проводится не реже одного раза в неделю, при принятии решения о назначении лекарственного препарата учитывает рекомендации врачей-специалистов, а также исполняет тактику лечения, установленную консилиумом врачей. Консилиум врачей не является врачебной комиссией, не назначает лекарственные препараты, но устанавливает диагноз и тактику лечения. Консилиум врачей может проводиться как в медицинской организации, так и вне ее (включая дистанционный консилиум). Для исполнения своих прав на лекарственное обеспечение пациенту необходимо иметь на руках заключение врачебной комиссии, заключения консилиума врачей недостаточно. Полнота выполнений рекомендаций консилиумов врачей подлежит проверке в рамках процесса экспертизы качества медицинской помощи со стороны страховой медицинской организации.

Если лекарственный препарат выпускается в инъекционной форме, это не является основанием для отказа в бесплатном обеспечении препаратом за счет средств бюджета согласно Постановлению Правительства РФ от 30.07.1994 № 890. В случае, если в разделе «Условия отпуска» в инструкции по медицинскому применению лекарственного препарата указано «отпуск по рецепту врача», такой препарат может быть отпущен пациенту по рецепту врача в амбулаторных условиях. При этом возможна преемственность лечения между амбулаторным и стационарным звеном, то есть введение препарата согласно инструкции по медицинскому применению в условиях стационара.

Несмотря на это, участники сессии и директор благотворительного фонда «Семьи СМА» отмечали, что лишь 10% российских детей в данный момент обеспечены имеющейся в РФ патогенетической терапией. Родители и опекуны встречаются с постоянными формальными отказами со стороны органов исполнительной власти субъектов, в основном мотивированными отсутствием или недостатком бюджетных средств. В связи с этим они вынуждены организовывать сбор благотворительных средств через ресурсы социальных сетей или обращаться за судебным исполнением решений о лекарственном обеспечении в разные инстанции.

В завершение сессии руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» Е.Ю. Красильникова представила выводы и результаты собственного анализа правового статуса и доступности лекарственных препаратов для терапии СМА в мире:

Спинраза Рисдиплам Золгенсма

Регистрация

Первый зарегистрированный в мире для СМА любого типа. Единственный препарат, зарегистрированный в РФ

Не зарегистрирован нигде, в том числе в РФ

Зарегистрирован в США и Японии для детей до 2 лет, в РФ не зарегистрирован

Опыт в мире

Клинические исследования с 2014 г. FDA присвоил препарату статус «терапии прорыва» (breakthrough treatment) в 2016 г. Практическое применение с 2016 г.  В клинических исследованиях - 346 чел. Практическое применение в мире - около 10 000 чел.

Опыт применения в рамках клинических исследований – 3 года.  Опыта практического применения нет. В клинических исследованиях - 479 чел. Практическое применение в мире -в рамках глобальной программы дорегистрационного доступа.

Клинические исследования с 2017 года.  FDA присвоил препарату статус «терапии прорыва» (breakthrough treatment) в 2019 году.  Практическое применение с мая 2019 года. В клинических исследованиях - 101 чел. Практическое применение — США, Япония, в рамках программы управляемого доступа, ряд пациентов - за благотворительные средства.

Опыт у российских пациентов

41 пациент в рамках программы раннего доступа с июля 2019 года. Закупки в 28 субъектах с ноября 2019 года.

20 российских пациентов в клинических исследованиях. В марте 2020 года открыта программа раннего доступа для 1 и 2 типов СМА

2 российских пациента в клинических исследованиях за рубежом.10 пациентов получили лечение за благотворительные средства.

Стоимость

В ЖНВЛП предложена предельная отпускная цена производителя 5,6 млн руб. за 1 инъекцию. В первый год: 33,6 млн. рублей (с НДС). Во второй и последующие годы: 16,8 млн. рублей (с НДС)

Нет данных

2 млн 150 тыс. долларов  (150 млн рублей)

Статус государственного возмещения в мире

Возмещается в 57 странах мира

Не возмещается

Возмещается в США и Японии. Компания запустила лотерею по всему миру, средства на препарат собирают в рамках благотворительной помощи.

 

Таблица подготовлена по состоянию на 14 мая 2020 года.

 

Перспективы эффективного лечения СМА с возвратом детей к уровню возрастной нормы и полным сохранением интеллекта очень высоки. В России уже появился положительный опыт проведения такой терапии, медицинское сообщество прошло этап ознакомления с препаратами и готово к более масштабному применению. По федеральному законодательству пациенты имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение, однако бюджетные ресурсы регионов ограничены. Участники сессии признали, что приоритетной задачей медицинского и пациентского сообщества является диалог с органами власти для нахождения системного поэтапного решения проблемы льготного обеспечения лекарственной терапии СМА уже с 2021 года.

Итогом On-line сессии стало начало обмена объективными данными и реальными терапевтическими результатами лечения СМА в медицинском сообществе, среди организаторов здравоохранения и пациентов.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up