14 января 2020 года компания Roche объявила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА.
Эта программа будет в работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.
Информацию о работе программы в России и контакты для подачи заявок для участия вы найдете в конце этого сообщения.
На сегодняшний момент программа доступа к рисдиплам будет доступна для пациентов со СМА 1 типа и сможет дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, возможность получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.
Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.
В будущем программа будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа, это расширение планируется произвести с момента подачи заявления на регистрацию рисдиплам в регулирующие органы страны, в которой проводится программа.
Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.
Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей. И в настоящее время мы ожидаем более подробной информации по участию в программе для пациентов со СМА в России.
Ниже мы делимся с вами переводом на русский язык официальной информации для пациентов, полученной от компании Рош.
«Уважаемые члены SMA Europe,
В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о планах компании “Рош” по запуску программы дорегистрационного доступа к лекарственному препарату рисдиплам/программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP), мы хотели бы сообщить следующее.
За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.
Из-за этой сохраняющейся потребности мы рады сообщить, что компания «Рош» инициировала глобальную программу PAA/CUP для рисдиплама в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, и которые соответствуют критериям применимой политики компании. Программа PAA/CUP дает возможность пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи, и для которых отсутствуют другие возможности лечения, получить исследуемый лекарственный препарат до его регистрации.
В странах, в которых программа PAA/CUP уже запущена или планируется к запуску, компания «Рош» предлагает пациентам с самой тяжелой формой заболевания — СМА 1-го типа — возможность получить доступ к лечению препаратом рисдиплам на основании решения лечащего врача. Однако, помня о том, что пациенты с другими типами СМА также сталкиваются с опасными для жизни ситуациями, программа будет расширена и станет доступна для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявки на регистрацию рисдиплама в данной стране. Это означает, что, например, в странах-участницах программы в Европейском Союзе программа с настоящего момента доступна для пациентов со СМА 1-го типа, и она будет расширена для пациентов со СМА 2-го типа с момента подачи заявления на получение регистрационного удостоверения на рисдиплам в Европейское агентство лекарственных средств (EMA), которое ожидается в середине 2020 года.
Стоит отметить, что программа PAA/CUP для исследуемых лекарственных препаратов должна соответствовать применимому законодательству и нормативно-правовому регулированию конкретной страны, в которой она реализуется. Поскольку законодательство может отличаться в разных странах, характеристики программы также могут различаться в конкретной стране. Мы рекомендуем всем заинтересованным в получении доступа к рисдипламу в рамках программы PAA/CUP обсудить возможности с лечащим врачом. Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом. Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош”.
Обеспечение широкого и устойчивого доступа к препарату посредством его одобрения регуляторными органами и возмещения затрат на лечение является нашим ключевым приоритетом. Мы сотрудничаем с органами здравоохранения, правительственными учреждениями и другими ключевыми заинтересованными сторонами во всем мире с целью сделать рисдиплам доступным для всех пациентов, которым он может помочь, как можно скорее.
Мы благодарим вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о программе по мере ее появления».
***
Информация о работе программы дорегистрационного доступа в России
«Мы рады сообщить, что компания АО“Рош-Москва” запускает глобальную программу дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам (далее — Программа).
Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.
В настоящее время Программа доступна в России для пациентов со СМА 1-го типа. После подачи заявки на регистрацию препарата рисдиплам в Министерство здравоохранения РФ, Программа будет также доступна для пациентов со СМА 2-го типа.
Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты moscow.sma@roche.com. Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.
Мы благодарим Вас за сотрудничество и будем рады поделиться новой информацией о Программе по мере ее появления.»
Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении по указанным контактам.
В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:
Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА» hotcentre@f-sma.ru, тел: +7 903 163 52 47.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
