Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.
Используемый компанией аденоассоциированный вирус-вектор AVXS-101 представляет собой запатентованный прототип препарата генной терапии для единовременного внутривенного вливания для лечение СМА 1-го типа и является единственным препаратом генной терапии СМА, находящемся на этапе клинических исследования. AVXS-101 предназначен для лечения моногенетической первопричины СМА и предотвращения дальнейшей дегенерации мышц путем устранения дефектного и/или утерянного основного гена SMN1, а также оказывает воздействие на двигательные нейроны, обеспечивая быстрое наступление эффекта от лечения.
Результаты исследования представлены в майской презентации компании Avexis, выложенную в открытый доступ на сайте компании, которую мы перевели на русский язык для всех интересующихся и следящих за стадиями прохождения испытаний поиска генной терапии для СМА. Ранее, озвученные Джерри Менделлом (доктор медицинских наук, директор Центра генной терапии в Научно-исследовательском институте Национальной детской больницы) данные исследования мы публиковали на нашем сайте. Текущая презентация иллюстрируем и дополнительно аргументирует, приведенные д-ром Менделлом данные.
Благодарим за помощь в переводе презентации Антонину Ганимедову.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.
