Компания Avexis, занимающаяся разработкой генной терапии (вирус-вектор) для лечения спинальной мышечной атрофии объявила о своих планах по развития и проверке исследуемого препарата.
То, что раньше доходило до нас в виде слухов и отголосков — теперь официально подтверждено.
На своем сайте компания разместила предварительный план по клиническому развитию исследований препарата AAV9 (AVXS-101):
- Предоставлять квартальные отчеты о проходящих исследованиях в рамках фазы 1, начиная с первого квартала 2016г.
- Запустить испытание 1 фазы, направленное на изучение безопасности и переносимости AVXS-101 при интратекальном введении для пациентов со СМА 2 типа во второй половине 2016г.
- Опубликовать данные 13.6 мес. исследования для всех пациентов, участвующих в продолжающейся в настоящий момент 1 фазу для пациентов со СМА 1 типа — в первой половине 2017г.
- Начать центровые исследования AVXS-101 на пациентах со СМА1 типа в США и Европе в первой половине 2017г.
Ссылка на источник: AveXis. Press Release
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.