Компания Рош представила обновленную информацию о части 1 клинического исследования FIREFISH препарата рисдиплам. Данные были представлены на 25 м Международном Конгрессе World Muscle Society.
FIREFISH — это открытое, состоящее из двух частей ключевое клиническое испытание на младенцах со СМА 1 типа. Часть 1 представляла собой исследование с увеличением дозы у 21 младенца с основной целью оценки профиля безопасности и определения дозы для части 2. Новые данные, полученные за 2 года исследования части 1 у малышей в возрасте 1-7 месяцев с симптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа показали, что младенцы, получавшие терапевтическую дозу рисдиплама (17/21), продолжали улучшать и достигать двигательных вех.
Анализ полученных данных показал, что
- примерно 88% младенцев были живы и не нуждались в постоянной вентиляции через два года.
- Кроме того, в возрасте двух лет 59% (10/17 против 7/17 в возрасте 1 года) могли сидеть без поддержки не менее 5 секунд, согласно оценке по шкале Бейли (BSID-III).
- в возрасте двух лет 65% процентов (17 ноября по сравнению с 17 сентября в 1 год) сохраняли контроль над головой в вертикальном положении,
- в возрасте двух лет 29% (17 ноября по сравнению с 17 сентября в 1 год) могли перевернуться
- и 30% в возрасте двух лет (5 / 17 против 1/17 в 1 год) могли стоять, либо удерживая вес, либо с опорой.
- После двух лет лечения Эврисди 71% (12/17 против 10/17 в возрасте 1 года) набрали по шкале CHOP-INTEND 40 или более баллов, и все дети повысили свой балл с 12 до 24 месяцев.
- Из двухлетних младенцев (n = 14) 100% сохранили способность глотать, а 93% (13/14) могли питаться перорально.
На момент анализа самому младшему ребенку было 28,4 месяца, а самому старшему — 45,1 месяца. Средний возраст пациента при получении рисдиплам составлял 6,3 месяца. Из 17 младенцев, получавших терапевтическую дозу, двое испытали фатальные осложнения болезни через 8 и 13 месяцев лечения, а один младенец был исключен из исследования и, к сожалению, умер через 3,5 месяца. Ни одно из них не связанно с применением рисдиплам, по мнению исследователей.
Безопасность рисдиплама в исследовании FIREFISH соответствовала его ранее сообщенному профилю безопасности, и никаких новых сигналов безопасности выявлено не было. Наиболее частые нежелательные явления (n = 21) включали лихорадку (гипертермию; 71%), инфекцию верхних дыхательных путей (52%), кашель (33%), рвоту (33%), диарею (29%) и инфекции дыхательных путей (29%). Наиболее серьезным нежелательным явлением, которое произошло у 24% младенцев, была пневмония.
В августе 2020 FDA одобрило рисдиплам для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше для использования в США. Также препарат одобрен в Бразилии и Украине. В настоящее время рисдиплам был подан на регистрацию в: Австралия, Чили, Индия, Индонезия, Израиль, Кувейт, Македония, Малайзия, Россия, Сингапур, Южная Корея, Тайвань, Таиланд и Объединенные Арабские Эмираты, Канада, Китай, ЕС и Швейцария.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источник и более подробная информация на сайте Roche
