logo.png

Лекарства и исследования

Scholar Rock подала заявки в регулирующие органы США и Европы для одобрения препарата апитегромаб для лечения СМА

В конце января 2025 года компания Scholar Rock объявила о подаче в FDA заявки на одобрение препарата апитегромаб, мышечно-направленную терапию, разработанную для обеспечения улучшения двигательной функции у людей, живущих со СМА. Апитегромаб предназначен для использования в сочетании с терапией, направленной на SMN.

Scholar Rock представила успешные результаты исследования 3 фазы SAPPHIRE применения апитегромаба у пациентов со СМА

Биофармацевтическая компания Scholar Rock  в октябре 2024 года объявила о положительных результатах основного клинического исследования SAPPHIRE фазы 3 (NCT05156320) , оценивающего эффективность и безопасность апитегромаба,

Исследуемый препарат NIDO-361 для лечения спинальной мышечной атрофии Кеннеди получил орфанный статус в Европе

NIDO-361, экспериментальный пероральный препарат для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА, или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences получил статус орфанного лекарственного средства (orphan drug designation) в Европейском союзе. В настоящее время завершен набор в исследование 2-й фазы, изучающей безопасность и эффективность этого вида лечения.

Биоген представил первые результаты исследования DEVOTE применения повышенных дозировок нусинерсена для лечения СМА

На прошедшем 8-12 октября 2024 года в Праге Конгрессе World Muscle Society компания Биоген представила первые результаты части B и C исследования фазы 2/3 DEVOTE7., которое изучало применение более высокой дозы нусинерсена по сравнению с одобренной и применяющейся сейчас для лечения людей со СМА.

Рош представил результаты 2-летнего исследования RAINBOWFISH применения рисдиплама у пресимптоматических младенцев со СМА

Компания Рош представила новые данные своих исследований на 29-м ежегодном конгрессе World Muscle Society, прошедшего в Праге 8-12 октября 2024 года. На конгрессе были представлены

Представлены результаты долгосрочного приема рисдиплама у детей со СМА 1 типа в течение 5 лет

Компания Рош представила новые финальные данные 5-летнего наблюдения в рамках основного клинического исследования FIREFISH (NCT02913482). Данные были представлены на прошедшей в начале июня конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024 в Техасе (США).

В России зарегистрирован еще один препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Минздрав зарегистрировал в России препарат Лантесенс — отечественный аналог Спинразы (международное непатентованное наименование – нусинерсен), применяемого для терапии всех типов спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых.

Обновлены критерии участия в клиническом исследовании BLUEBELL препарата генной терапии ANB-004 российской компании BIOCAD

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Пероральная терапия NIDO-361 для спино-бульбарной мышечной атрофии успешно завершила 1 фазу клинических исследований

NIDO-361, экспериментальное пероральное средство от спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences, оказалось в целом безопасным и хорошо переносимым у здоровых взрослых, принявших участие в клиническом исследовании фазы 1(ACTRN12622000964718). Его результаты были представлены во время Международной конференции по болезни Кеннеди в ноябое 2023 года в Лондоне.

Компании Voyager и Novartis объединяются для разработки генной терапии СМА нового поколения

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Завершен набор в исследование препарата AJ201 для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии, результаты ожидаются в 2024 году

Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.

Здоровье костей у детей со СМА нарушено, но лечение может помочь

Исследования показывают, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обычно имеют плохое здоровье костей, включая низкую минеральную плотность костной ткани, а также снижение образования и ремоделирования кости.

Потеря белка SMN влияет на норадреналин, ключевую сигнальную молекулу мозга

Согласно недавним исследованиям, нарушение выработки норадреналина (norepinephrine), сигнальной молекулы мозга, по-видимому, связано с потерей белка SMN и может способствовать прогрессированию заболевания у пациентов со спинальной

Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб

Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.

Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах

Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.

Компания Biohaven завершила набор в третью фазу исследования препарата талдефгробеп альфа для лечения СМА

Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.