Лекарства и исследования

Исследуемый препарат NIDO-361 для лечения спинальной мышечной атрофии Кеннеди получил орфанный статус в Европе

18.11.2024

NIDO-361, экспериментальный пероральный препарат для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА, или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences получил статус орфанного лекарственного средства (orphan drug designation) в Европейском союзе. В настоящее время завершен набор в исследование 2-й фазы, изучающей безопасность и эффективность этого вида лечения.

Биоген представил первые результаты исследования DEVOTE применения повышенных дозировок нусинерсена для лечения СМА

24.10.2024

На прошедшем 8-12 октября 2024 года в Праге Конгрессе World Muscle Society компания Биоген представила первые результаты части B и C исследования фазы 2/3 DEVOTE7., которое изучало применение более высокой дозы нусинерсена по сравнению с одобренной и применяющейся сейчас для лечения людей со СМА.

Рош представил результаты 2-летнего исследования RAINBOWFISH применения рисдиплама у пресимптоматических младенцев со СМА

22.10.2024

Компания Рош представила новые данные своих исследований на 29-м ежегодном конгрессе World Muscle Society, прошедшего в Праге 8-12 октября 2024 года. На конгрессе были представлены

Представлены результаты долгосрочного приема рисдиплама у детей со СМА 1 типа в течение 5 лет

19.06.2024

Компания Рош представила новые финальные данные 5-летнего наблюдения в рамках основного клинического исследования FIREFISH (NCT02913482). Данные были представлены на прошедшей в начале июня конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024 в Техасе (США).

В России зарегистрирован еще один препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

23.04.2024

Минздрав зарегистрировал в России препарат Лантесенс — отечественный аналог Спинразы (международное непатентованное наименование – нусинерсен), применяемого для терапии всех типов спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых.

Обновлены критерии участия в клиническом исследовании BLUEBELL препарата генной терапии ANB-004 российской компании BIOCAD

11.01.2024

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

Пероральная терапия NIDO-361 для спино-бульбарной мышечной атрофии успешно завершила 1 фазу клинических исследований

11.01.2024

NIDO-361, экспериментальное пероральное средство от спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences, оказалось в целом безопасным и хорошо переносимым у здоровых взрослых, принявших участие в клиническом исследовании фазы 1(ACTRN12622000964718). Его результаты были представлены во время Международной конференции по болезни Кеннеди в ноябое 2023 года в Лондоне.

Компании Voyager и Novartis объединяются для разработки генной терапии СМА нового поколения

09.01.2024

Завершен набор в исследование препарата AJ201 для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии, результаты ожидаются в 2024 году

09.01.2024

Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.

Здоровье костей у детей со СМА нарушено, но лечение может помочь

29.12.2023

Исследования показывают, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обычно имеют плохое здоровье костей, включая низкую минеральную плотность костной ткани, а также снижение образования и ремоделирования кости.

Потеря белка SMN влияет на норадреналин, ключевую сигнальную молекулу мозга

27.12.2023

Согласно недавним исследованиям, нарушение выработки норадреналина (norepinephrine), сигнальной молекулы мозга, по-видимому, связано с потерей белка SMN и может способствовать прогрессированию заболевания у пациентов со спинальной

Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб

24.10.2023

Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.

Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах

19.10.2023

Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.

Компания Biohaven завершила набор в третью фазу исследования препарата талдефгробеп альфа для лечения СМА

16.10.2023

Новые данные о применении рисдиплам у пресимптоматических младенцев со СМА

05.10.2023

Исследование RAINBOWFISH включало младенцев с двумя или более копиями гена SMN2. Как правило, чем меньше число, тем более тяжко протекает заболевание.

В Европе изменены показания применения к препарату рисдиплам

31.08.2023

После вышедших несколько месяцев назад положительных рекомендаций специальной комиссии по медицинским продуктам (CHMP) Европейского Медицинского агенства (ЕМА) инструкция к препарату рисдиплам в Европе была расширена и теперь включает младенцев от рождения (ранее с 2 месяцев).

Использование рисдиплама после лечения генной терапией: доступные научные данные

22.08.2023

Вопросы использования препаратов патогенетического лечения, влияющие на возможности гена SMN2 увеличивать выработку белка SMN (нусинерсен, рисдиплам) после предшествующего однократного лечения препаратом генной терапии (онасемноген абепарвовек) на сегодня являются одними из наиболее обсуждаемых.

Опубликованы новые 5-летние данные лечения нусинерсен пресимптоматических младенцев со СМА

21.08.2023

Младенцы с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), начавшие лечение препаратом нусинерсен в предсимптомном периоде благополучно продолжают достигать моторных вех развития без необходимости в постоянной вентиляции после пяти лет лечения,