Исследования, которые могут помочь людям со СМА, связаны не только с поиском и разработкой лекарств, но и с другими открытиями, которые могут повлиять на поиски вариантов лечения спинальной мышечной атрофии и разработки нового лечения СМА. В этом разделе вы найдете материалы об интересных научных открытиях и экспериментах, которые непосредственно не связаны с разработкой лекарств.
В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/
Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).
Первая часть исследования завершена. Ее результаты позволили определить дозу рисдиплама, которая будет применяться во второй части исследования, цель которой — оценка безопасности и эффективности рисдиплама. Участники первой части продолжают получать рисдиплам и по-прежнему включены в программу FIREFISH в фазе дополнительного лечения.
Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая
В Москве открыт российский центр клинических исследований по программе Sunfish испытания препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов (от 2 до 25
Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.
