В 2018 году компания Сytokineticsinc.gcs-web.com заявила о результатах испытаний препарата, который потенциально может стать средством лечения для людей со СМА.
Релдесемтив — активатор тропонина быстрых мышц нового поколения, являющийся результатом программы Сайтокинетикс по изучению сокращательной способности скелетных мышц, замедляет высвобождение кальция из регулирующего тропонинового комплекса волокон быстрых скелетных мышц, что приводит к сенситизации саркомера к кальцию, что в свою очередь ведет к повышению сокращательной способности мышц.
Релдесемтив продемонстрировал фармакологическую активность, которая может привести к появлению новых терапевтических возможностей для заболеваний, связанных со слабостью или утомляемостью мышц.
В доклинических моделях СМА активатор скелетных мышц показал повышение субмаксимальной силы скелетных мышц в ответ на нейрональный сигнал и откладывание наступления и облегчение выраженности мышечной усталости. Препарат употребляется перорально (через рот). Более подробно о препарате можно прочитать здесь
Результаты клинических исследований
Результаты 2-й фазы клинических исследований релдесемтива у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), проведенных компанией Цитокинетикс, были представлены в 2018 году профессором Джоном В. Дэем (MD, PhD) в ходе презентации на ежегодной конференции Cure SMA в Далласе.
Это исследование, направленное на выдвижение гипотез, достигло и своей основной цели по определению потенциального фармакодинамического эффекта многократного перорального приема релдесемтива у пациентов со СМА, и вторичных целей по определению безопасности, переносимости и фармакокинетики исследуемого препарата.
Цитокинетикс разрабатывает релдесемтив в сотрудничестве с компанией Астеллас как потенциальное средство лечения людей со СМА, а также некоторых других инвалидизирующих заболеваний и состояний, связанных со слабостью и утомляемостью скелетных мышц.
Исследование показало дозо- и концентрато-зависимое увеличение продолжительности времени до утомления мышц через 8 недель после начала приема релдесемтива по сравнению с показателями в начале исследования, что измерялось с помощью 6-минутного двигательного теста (6MW – 6minute walking test), суб-максимального двигательного испытания аэробных возможностей и выносливости, и показателей максимального давления на выдохе (MEP), демонстрирующего силу дыхательных мышц.
В исследовании, в котором испытывались 2 дозы релдесемтива, по 150 и 450 мг 2 раза в день, было выявлено дозозависимое увеличение дистанции, пройденной в ходе 6-минутного двигательного теста у ходящих пациентов, которое измерялось на 2 временных интервалах после начала лечения, через 4 и 8 недель. В группе, принимавшей 150мг релдесемтива 2 раза в день, увеличение дистанции по сравнению с плацебо составило 10.86 метра (p=0.2531) через 4 недели лечения релдесемтивом и 7.72 метра (p=0.4684) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг релдесемтива 2 раза в день, повышение составило 35.63 метра (p= 0.0037) через 4 и 24.89 метра (p= 0.0584) через 8 недель.
Кроме того, была выявлена статистически значимая корреляция между Cmax, или пиковой концентрацией релдесемтива, и повышением показателей 6-минутного двигательного теста с примерным соотношением 9.53 метров/(µg/mL) (p=0.0086).
Помимо этого, исследование показало улучшение показателей максимальной силы на выдохе по сравнению с плацебо. В группе, получавшей 150 мг 2 раза в день, увеличение этого показателя оказалось 5.95 см H2O (p=0.2276) через 4 недели лечения релдесемтивом и 11.69 см H2O (p=0.0378) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг 2 раза в день, рост по сравнению с плацебо был 9.17 см H2O (p=0.0855) через 4 недели лечения релдесемтивом и 13.15 см H2O (p=0.0298) через 8 недель лечения.
Другие показатели, замеренные в ходе исследования, включая Функциональную моторную шкалу Хаммерсмита – Расширенную (HFMSE), Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM), измерение времени на вставание и форсированная жизненная емкость легких, не показали значимых отличий в группе принимающих релдесемтив и в группе принимающих плацебо.
Побочные эффекты
Побочные эффекты в группах релдесемтива и плацебо были одинаковыми. Наиболее часто наблюдаемыми побочными эффектами были головная боль, запор и тошнота. У четырех пациентов были отмечены серьезные побочные эффекты, которые привели ко временному прекращению участия в исследовании, но все они были оценены как не имеющие отношения к релдесемтиву
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Релдесемтив

Компания Цитокинетикс объявила результаты клинических испытаний 2-й фазы препарата релдесемтив у пациентов со спинальной мышечной атрофией
Первое исследование мышечно-направленной терапии у пациентов со СМА показало потенциально клинически значимое влияние на дистанцию, пройденную в ходе 6-минутного теста и максимальное давление на выдохе.

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107
Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

FDA не одобрило применение нусинерсена в более высокой дозировке
(FDA) отложило одобрение дополнительной заявки на регистрацию лекарственного препарата (sNDA) для высокодозного режима применения нусинерсена (Спинраза) для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).

FDA отклонило заявку на регистрацию препарата апитегромаб
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отклонило заявку на препарат апитегромаб

Компания Argenx планирует начать клинические исследования ARGX-119 для лечения СМА
Биотехнологическая компания Argenx планирует начать исследование эффективности своего препарата ARGX-119 при СМА в 2025 году.

Biogen подал досье в FDA и EMA для одобрения применения высоких дозировок нусинерсена для лечения СМА
В конце января 2025 года компания Biogen сообщила о подаче заявок для одобрение режима повышенных дозировок нусинерсена для лечения СМА в американский (FDA) и европейский (EMA) регулирующие органы.

Влияние нусинерсена на независимость детей со СМА школьного возраста: улучшение двигательной функции, связанное со снижением тревожности и депрессии
Исследование, проведенное в Китае, показало, что после лечения препаратом нусинерсен в течение более одного года дети школьного возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА) продемонстрировали улучшение двигательной функции и большую независимость при выполнении задач, связанных с использованием рук и кистей.

Терапия леводопой может облегчать симптомы СМА: данные исследования на мышах
Нарушения в работе дофамина и других химических медиаторов в нервных клетках могут вызывать проблемы с осанкой при спинальной мышечной атрофии (СМА). Новое исследование, проведенное на