Фармацевтическая компания Roche распространила официальное сообщение о закрытии своей программы по разработке препарата Олезоксим (olesoxime), предназначенного для терапии СМА.
Компания занималась исследованиями этого препарата, начиная с 2015 года, с момента покупки разработок молекулы у компании Trophos. Основные сложности в работе над олезоксимом были связаны с поиском оптимальной лекарственной формы, подбором наиболее подходящей пациенту дозы и получении разрешения на запуск 3-ей фазы исследования от органов здравоохранения FDA(Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) и EMA (Европейское Агентство лекарственных средств).
В 2016 году Roche запустила открытое долгосрочное исследование OLEOS, которое давало возможность оценить эффективность олезоксима и его безопасность на протяжении длительного времени. Результаты первых 12 месяцев лечения олезоксимом были обнадеживающими, однако следующий анализ данных за 18 месяцев, который был представлен Американской академии неврологии в апреле 2018 года, показал фактическое ухудшение двигательной функции у пациентов, принимавших участие в исследовании.
«К сожалению, несмотря на все наши усилия и большое желание выпустить лекарство олезоксим для людей со СМА, мы пришли к выводу, что это невозможно. Исходя из всех полученных нами данных, и принимая во внимание связанные с этим сложности, мы приняли решение остановить дальнейшую разработку олезоксима», — сообщает компания «Roche». В первую очередь, Roche обещает позаботиться об участниках текущего исследования OLEOSи поиске альтернативных вариантов терапии для них. Компания благодарит семьи, которые участвовали в клинических исследованиях олезоксима, за их огромный вклад, и все сообщество пациентов со СМА, которые ежедневно вдохновляют Roche в ее работе.
Компания «Roche» подчеркнула, что по-прежнему уделяет большое внимание проблеме терапии СМА и продолжает разработки препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, принимаемого перорально. Сейчас продолжаются три клинических испытания RG7916: SUNFISH, FIREFISHи JEWELFISH(см. об этом на нашем сайте.
