Компания AveXis, специализирующаяся на клинической разработке препаратов генной терапии, разрабатывает лекарства для пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, 16 марта представила последние результаты первой фазы испытаний AVXS-101 для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) тип1 .
«Мы с нетерпением ждали завершения первой фазы клинических испытаний AVXS-101, первого в истории препарата генной терапии для лечения СМА 1 типа. Мы довольны полученными данными», сказал Шон Нолан, президент и директор компании AveXis. «Последние несколько месяцев были продуктивны для AveXisи мы ждем с нетерпением продолжения этих начинаний и действий компании для ускорения процесса, включая, в частности, запланированную встречу “Type В СМС” (амер. Производство и контроль медикаментов) вместе с FDA(управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), а также текущие совместные обсуждения для исследования самых оперативных путей в утверждении маркетинга AVXS-101».
Основные результаты 1й фазы испытаний AVXS-101 в СМА тип1.
Не выявлено новых проблем безопасности и переносимости, связанных с лечением.
С 20 января 2017г AVXS-101 имеет благоприятный безопасный профиль и в основном хорошо переносится, новых проблем переносимости и безопасности не выявлено
Нет новых инцидентов (event free) и 15 из 15 пациентов не имели проблем в отметке 13,6 месяцев, включая 12 из 12 пациентов в «группе предположительной терапевтической дозы».
С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.
Быстрые и стабильные улучшения по шкале CHOP INTEND выше базового уровня.
С 20 января 2017г. наблюдалось среднее увеличение от базовых данных по шкале CHOP INTEND, которое составляло 7,7 баллов в группе 1 и 24,7 баллов в группе 2, отражающие улучшения в моторной функции. В группе 2 средние увеличения по шкале CHOP INTENDбыли 9,8 баллов в течение 1 месяца после терапии и 15,4 баллов – за 3 месяца продолжающейся терапии.
Пациенты группы 2 последовательно достигали и удерживали результаты развития моторных навыков.
С 20 января 2017г. 11 из 12 пациентов (92 %) в группе 2 достигли контроля головы, 9 из 12 пациентов (75%) могут поворачиваться как минимум на 180 градусов со спины влево и вправо, 11 из 12 пациентов (92%) могут сидеть с посторонней помощью. Для окончательной оценки испытаний AveXisвыбрал 3 проверенных и хорошо известных показателя: возможность сидеть без посторонней помощи с различной продолжительностью. 9 из 12 пациентов (75%) могут сидеть без посторонней помощи как минимум 5 секунд, 7 из 12 пациентов (58%) – 10 секунд, и 5 из 12 пациентов (42%) — 30 секунд и более. 2 пациента могут ходить без посторонней помощи и каждый из них ранее достиг важного уровня развития – стоять с поддержкой, стоять самостоятельно и ходить с поддержкой.
Предстоящие клинические испытания AVXS-101 в СМА тип1
AveXis планируют инициировать 2 новых клинических испытания в первой половине 2017 года:
— Открытое несравнительное испытание Фазы 3 с системной доставкой препарата AVXS-101 младенцами с СМА тип 1 – те же методы доставки лекарства в организм тестировали в текущих испытаниях.
— Фаза 1 испытаний тестирования CSF– доставки ( интратекальная инъекция) у детей со СМА 2 типа
Источник: Curesma
Перевод выполнен специально для «Семьи СМА»
