В апреле 2020 года первые пациенты со спинальной мышечной атрофией получили лечение препаратом генной терапии Онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на территории России. Лечение первых трех пациентов стало первым опытом применения препарата на территории страны.
Три российских пациента, имеющих генетически подтверждённый диагноз СМА 1-го типа прошли процедуру инфузии препарата Золгенсма на территории России. Введение препарата было проведено трём малышам в возрасте до 2 лет в начале апреля, и во всех трёх случаях препарат был приобретён у производителя с помощью благотворительных средств, а медицинская поддержка, в рамках госпитализации, каждому из пациентов была оказана за счёт средств ОМС. Это стало возможно благодаря общим усилиям и слаженной работе всех вовлечённых сторон: медицинских центров, дистрибьютора, производителя препарата и некоммерческих фондов. Реализация этого проекта была бы невозможна и без содействия со стороны Министерства здравоохранения РФ.
Осуществлять такую деятельность в России могут на сегодняшний день два федеральных центра, которые получили полномочия после прохождения необходимого обучения, организованного производителем Золгенсма — компанией АveXis (группа компаний «Новартис»). Оба учреждения являются ведущими российскими медицинскими центрами мирового уровня и имеют богатый опыт работы в педиатрии, включая лечение редких наследственных заболеваний.
Препарат Золгенсма пока не зарегистрирован для клинического применения в нашей стране, поэтому его ввоз на территорию РФ может осуществляться только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определёнными федеральным законом № 61-Ф3 (об обращении лекарственных средств). Для этого необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение на ввоз со стороны Министерства здравоохранения РФ. Финансирование в таком случае возможно, как за счёт благотворительных сборов, так и в рамках госгарантий, но у пациентов, которым уже было произведено введение, препарат был приобретён у компании АveXis в результате благотворительных сборов при участии некоммерческих организаций и фондов.
Также получение Золгенсма возможно в рамках международной Программы управляемого доступа, которая реализуется на территории стран, в том числе России, где препарат пока не прошёл процедуру государственной регистрации»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное незарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
