Компания «Рош» представила новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности рисдиплам у широкого круга пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) в опорном исследовании SUNFISH (часть 1). Данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в конце марта 2023 г.
Представленные данные подтверждают, что улучшение моторной функции было устойчивым в течение четырех лет, а общая частота нежелательных явлений продолжала снижаться в течение 48-месячного периода, что усиливает долгосрочную эффективность и безопасность препарата.
Участники исследования также сообщали о постоянном улучшении или стабилизации при самостоятельном выполнении повседневных действий, таких как прием пищи, питье, поднятие и перемещение предметов.
«В этом испытании участвовали люди со СМА 2 и 3 типа, в том числе пациенты в прогрессивной стадии развития заболевания. Сохранение долгосрочной независимости и способности выполнять повседневные задачи крайне важно для людей, живущих со СМА, и тех, кто за ними ухаживает. Отрадно видеть, что применение рисдиплама существенно повлияла на этот аспект их жизни», — сказал Лоран Серве, д.м.н., профессор детских нервно-мышечных заболеваний в Оксфордском нервно-мышечном центре.
Увеличение двигательной функции по сравнению с исходным уровнем, наблюдавшееся в течение первого года исследования, сохранялось в течение четвертого года лечения препаратом рисдиплам, согласно изменениям по Шкале оценки моторных функций MFM-32 и Шкале оценки функции верхних конечностей RULM. Данные естественного течения заболевания (без лечения) показывают, что у пациентов со СМА 2 или 3 типа обычно наблюдается снижение двигательной функции с течением времени.
Рисдиплам также хорошо переносился в течение четырехлетнего периода приема. Отмечавшиеся нежелательные явления (НЯ) включали головную боль, лихорадку и инфекции верхних дыхательных путей, что сопоставимо с частыми проблемами при развитии основного заболевания.
На сегодняшний момент более 8500 человек по всему миру, от новорожденных до пациентов старше 60 лет получают лечение рисдипламом, который одобрен к применению в более, чем 90 странах по всему миру.
Кроме того, в настоящее время компания «Рош» исследует применение рисдиплама в сочетании с экспериментальной молекулой антимиостатина, нацеленной на рост мышц, в рамках клинического исследования Манати.
Источник: Roche
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
