Российские пациенты со СМА 1-го типа возраста до 6 месяцев могут принять участие в клинических исследованиях препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Центры клинических исследований этого препарата открыты в Екатеринбурге, Санкт-Петербурге, Москве, Волгограде и Уфе.
О Бранапламе, разработанном компанией Novartis и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали тут.
В России открылось центры клинических исследований Бранаплама, которые проводят набор на скрининг младенцев со СМА 1-го типа возраста до 6 месяцев, отвечающих критериям включения в протокол исследования (о критериях для включения в исследование подробно мы писали здесь:
Исследовательский центр в Екатеринбурге размещен в Детской городской клинической больнице №9 г. Екатеринбурга (адрес: ул. Решетская, 51).
В Санкт-Петербурге центр открыт на базе ФГБУ «Национального медицинского исследовательского центра имени В.А. Алмазова» Минздрава РФ.
В Москве открыты два центра: в Морозовской ДГКБ (119049 г. Москва, 4-й Добрынинский переулок, дом 1/9), координатор исследования
и в НИКИ Педиатрии им. Ю. Вельтищева (125412 г. Москва, ул. Талдомская, д. 2)
В Уфе центр размещен на базе Федерального Государственного бюджетного образовательного учреждения высшего образования «Башкирский государственный медицинский университет» МЗ РФ (принимает только пациентов из Республики Башкортостан). В Волгограде центр открыт в Федеральном государственном бюджетном образовательном учреждении высшего образования «Волгоградский государственный медицинский университет» Министерства здравоохранения РФ на базе ГБУЗ Волгоградского областного клинического перинатального центра №2.
АПД:
Набор пациентов в программу полностью завершен в апреле 2019 года. В настоящее время центры не принимают новых пациентов. Об открытии других программ исследований в области СМА и возможностях принять участие в них мы будем информировать вас в новых публикациях на нашем сайте.