Компания Scholar Rock анонсировала запуск клинического исследования фазы 3 SAPPHIRE (САПФИР) для дальнейшей оценки безопасности и эффективности своего исследуемого препарата апитегромаб (SRK-015) у пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Набор в данное исследование уже начат. Планируется, что исследование будет проводиться в нескольких центрах в США и Европе. Не планируется набор в исследование в России.
Обзор исследования САПФИР:
SAPPHIRE (САПФИР) — это глобальное исследование 3 фазы, целью которого является оценка безопасности и эффективности апитегромаба в сочетании со Спинраза® (нусинерсен) или Эврисди® (рисдиплам) у пациентов в возрасте от 2 до 21 года с неамбулаторным (не ходящих самостоятельно) типом 2 или 3 СМА.
В исследование планируется набрать 2 группы участников:
- 156 человек в возрасте от 2 до 12 лет
- 48 человек в возрасте 13-21 года
При наборе в исследование участники будут случайным образом распределены либо в группу апитегромаба, либо в группу плацебо. При этом все участники продолжат свое текущее лечение с помощью Спинраза® или Эврисди® под наблюдением своего лечащего врача.
Период лечения (когда участники будут получать апитегромаб или плацебо) в исследовании запланирован на 12 месяцев.
После завершения 12 месяцев участники будут либо дополнительно наблюдаться на протяжении 20-недель (в течение периода наблюдения участники прекратят прием апитегромаба, но будут продолжать свое лечение Спинраза® или Эврисди®) либо они смогут записаться на открытое дополнительное исследование (extention study). Все участники дополнительного исследования будут получать апитегромаб, продолжая лечение препаратами Спинраза® или Эврисди®.
Об апитегромабе (ранее SRK-015):
Апитегромаб – препарат ингибитор миостатина. Он избирательно ингибирует активацию миостатина (белка, обнаруженного в скелетных мышцах, который ограничивает рост мышц), что потенциально может улучшить мышечную и двигательную функцию у людей, живущих со СМА.
Апитегромаб является исследуемым продуктом-кандидатом для лечения СМА в комбинации с препаратами, воздействующими на синтез SMN и не был одобрен каким-либо органом здравоохранения в мире.
Ответы на часто задаваемые вопросы пациентов:
Что такое миостатин?
Миостатин – это белок, содержащийся главным образом в клетках скелетных мышц (мышц, которые соединяются с вашими костями). Более высокие, чем обычно, уровни миостатина в организме могут привести к снижению мышечной массы и силы.
Как вводится апитегромаб?
Апитегромаб вводят внутривенно (непосредственно в вену в течение определенного периода времени). В исследовании САПФИР и уже завершенном исследовании 2 фазы ТОПАЗ апитегромаб вводят один раз каждые 4 недели.
Кто сможет участвовать в клиническом исследовании САПФИР?
В исследование САПФИР будут включены участники, соответствующие следующим критериям:
- Возраст от 2 до 21 года на момент скрининга.
- Неамбулаторные (неспособные ходить самостоятельно) СМА типа 2 или типа 3. Потребуется подтвержденный документально генетически верифицированный диагноз СМА 5q (нарушение в гене SMN1). Ограничений на количество копий SMN2 нет.
- Способность сидеть прямо с поднятой головой более 10 секунд, не используя руки.
- Пациенты для которых комфортен прием лекарств путем внутривенной инфузии (непосредственно в вену в течение определенного периода времени, в данном случае примерно 1-2 часа).
- Находящиеся на лечении Спинраза® или Эврисди®. Участники должны пройти не менее 10 месяцев лечения препаратом Спинраза® или не менее 6 месяцев лечения препаратом Эврисди® на момент скрининга.
- Оценка на момент скрининга по шкале HFMSE ≥10 и ≤45
Критерии исключения (не смогут принять участие в этом исследовании):
- Пациенты ранее получившие Золгенсма® (онасемноген абепарвовек)
- Использующие инвазивную вентиляцию легких или имеющие трахеостому, а также использующие неинвазивную вентляцию легких более 16 часов в сутки
- Пациенты с тяжелым сколиозом или контрактурами
- Беременные или кормящие женщины
Это не исчерпывающий список критериев включения\исключения в исследование. Полный список можно найти на сайте ClinicalTrials.gov
Как я могу присоединиться к исследованию САПФИР?
Мы планируем начать набор участников в ближайшие месяцы. Решение об участии в клиническом испытании должно приниматься между пациентом\его семьей и лечащим врачом. Пожалуйста, поговорите со своим лечащим врачом, если вы заинтересованы в этом испытании.
Чтобы найти ближайший к вам центр клинических испытаний или получить дополнительную информацию о САПФИР, посетите веб-сайт ClinicalTrials.gov
Какие измерения будут использоваться в исследовании?
В исследовании САПФИР будет оцениваться влияние апитегромаба на моторную функцию с помощью расширенной функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE), а также по шкале оценки функции верхних конечностей (RULM) и безопасность (побочные эффекты) для всех участников.
Это не полный список всех измерений в исследовании САПФИР. Полный список можно найти на веб-сайте ClinicalTrials.gov
Будут ли допущены к участию в исследовании САПФИР те, кто получал Золгенсма®, пациенты, сохраняющие возможность ходить самостоятельно, пациенты с 1 или 4 типами СМА?
Мы понимаем, что не все, кто заинтересован в участии в исследовании САПФИР, смогут принять в нем участие. Чтобы оценить эффективность апитегромаба, нам необходимо убедиться, что наше исследование является сфокусированным и хорошо контролируемым, что включает ограничения в критериях включения. Это позволяет нам быть уверенными в том, что эффекты, наблюдаемые в исследовании, связаны с апитегромабом, а не с чем-то еще, опираясь при этом на прошлые исследования апитегромаба.
Проведение клинического испытания с четко определенной и похожей группой лиц дает наилучшие шансы получить надежные и убедительные данные, что важно для быстрого получения одобрения от регулирующих органов.
Планируете ли вы изучать апитегромаб в других группах пациентов со СМА, не включенных в это исследование?
Исследование САПФИР является частью текущей программы Scholar Rock по разработке апитегромаба, и мы намерены изучить возможность использования апитегромаба в качестве исследовательского продукта в других популяциях в будущем.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
