18 марта 2020 года компания «Рош» подала заявку в Министерство здравоохранения РФ на рассмотрение для дальнейшей регистрации препарата Рисдиплам, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В случае одобрения рисдиплам станет первым пероральным препаратом для амбулаторного применения у пациентов со СМА.
Об этом компания сообщила в пресс-релизе, а также в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.
В основу регистрационного досье положены данные клинического исследования FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа и клинического исследования SUNFISH с участием пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
Как отмечает в своем письме компания, заявка будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок регистрации препарата в России – 1 полугодие 2021 года.
Подача досье на регистрацию в России еще одного лекарственного препарата для патогенетического лечения больных спинальной мышечной атрофией – это очень большой шаг навстречу пациентам. Мы надеемся, что сохраняющаяся высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность, а также орфанный статус заболевания, для терапии которого был разработан Рисдиплам, позволят рассмотреть досье в сжатые сроки в соответствии с установленной процедурой регистрации и позволят нашим семьям в скором времени получить доступ к первому пероральному лекарственному препарату для лечения СМА.
***
Можно ли получить рисдиплам до его регистрации?
В настоящий момент также работает программа дорегистрационного доступа к препарату Рисдиплам. Программа дает возможность пациентам со СМА получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.
Программа была запущена компанией в январе 2020 года для пациентов со СМА 1 типа. В настоящий момент уже одобрено участие в программе 38 детей со СМА 1 типа из России.
В ближайшее время ожидается расширение программы дорегистрационного гуманитарного доступа к Рисдиплам для пациентов со СМА 2 типа. Включение в программу пациентов со СМА3 типа не планируется.
Однако, на настоящий момент, программа для СМА2 еще не открыта и не набирает пациентов. Ожидается, что программа начнется в ближайшее время, о начале набора в программу будет сообщено отдельно как только будет получена информация о старте программы.
Источники:
Сообщение компании в адрес фонда: (письмо)
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
