Два десятка семей с детьми со СМА из России принимали участие в программах клинических исследований препарата рисдиплам с марта 2017 года как за рубежом, так и на территории России. На сегодняшний момент препарат закончил основные исследования и показал эффективность и безопасность, что послужило основой регистрации препарата для применения для лечения больных СМА.
В августе 2020 FDA одобрило рисдиплам для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте 2 месяцев и старше для использования в США. Также препарат одобрен в Бразилии и Украине. В настоящее время рисдиплам был подан на регистрацию в: Австралия, Чили, Индия, Индонезия, Израиль, Кувейт, Македония, Малайзия, Россия, Сингапур, Южная Корея, Тайвань, Таиланд и Объединенные Арабские Эмираты, Канада, Китай, ЕС и Швейцария.
В связи с вопросами семей участников-клинических исследований препарата о продолжении лечения рисдиплам Фонд «Семьи СМА» запросил официальное разъяснение у компании Рош о том, каким образом будет продолжено обеспечение лечения этой группы пациентов.
Ответ компании прилагаем и приводим ниже:
«В соответствии с текущей версией протокола клинического исследования «Многоцентровое рандомизированное плацебо контролируемое двойное слепое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата R07034067 у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3», номер протокола ВР39055 (Sunfish), после завершения 24-месячного лечения все пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще 3 года.
В соответствии с новой версией протокола клинического исследования «Открытое многоцентровое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую, для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата рисдиплам (R07034067) у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1», номер протокола ВР39056 (Firefish), которая должна вступить в силу в октябре-ноябре 2020 года, после завершения 24-месячного периода лечения пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще 3 года.
В соответствии с текущей версией протокола клинического исследования «Открытое исследование рисдиплама у младенцев с генетически диагностированной и пресимптоматической спинальной мышечной атрофией», номер протокола BN40703 (Rainbowfish), после завершения 24-месячного периода лечения пациенты будут переходить в открытую расширенную фазу, которая продлится еще как минимум 3 года.
После завершения участия в 3-летней открытой расширенной фазе вышеуказанных клинических исследованиях пациент может продолжить лечение препаратом рисдиплам по программе продленного доступа по решению лечащего врача при соблюдении следующих условий:
• у пациента имеет место угрожающее жизни или тяжелое медицинское состояние, и для его/ее благополучия требуется продолжение лечения исследуемым препаратом;
• соответствующие альтернативные варианты лечения для пациента отсутствуют;
• пациент и его/ее врач соответствуют и удовлетворяют любым юридическим или регуляторным требованиям, которые к ним применимы.
Пациент не сможет получать исследуемый препарат после завершения исследования, если будет соблюдено любое из перечисленных ниже условий:
• исследуемый препарат имеется в коммерческой продаже в стране пациента; пациент имеет обоснованный доступ к препарату (например, затраты на препарат покрываются медицинской страховкой пациента, либо покупка препарата не будет являться финансовым бременем для пациента);
• спонсор прекратил разработку исследуемого препарата, либо получены данные, которые показали, что исследуемый препарат неэффективен для лечения СМА;
• спонсор имеет обоснованные опасения в отношении безопасности применения исследуемого препарата для лечения СМА;
• предоставление исследуемого препарата не разрешается в соответствии с законами и правилами государства пациента.
Таким образом, общая продолжительность лечения пациентов в рамках клинических исследований может составить 5 лет с возможностью продолжения лечения препаратом рисдиплам по программе продленного доступа.
Глобальная политика компании «Рош» в отношении продленного доступа к исследуемому медицинскому препарату представлена на сайте компании.»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
