В середине марта 2026 года компания Roche сообщила о принятом решении не переводить эмугробарт (экспериментальное антитело против миостатина, также известное как GYM329) в III фазу клинических испытаний для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), что привело к прекращению клинического исследования MANATEE.
Решение о прекращении клинических разработок эмугробарта при СМА было принято после всесторонней оценки всей совокупности данных, полученных в первой части исследования MANATEE (NCT05115110)) – двухэтапного глобального исследования II/III фазы, оценивающего безопасность и эффективность эмугробарта (GYM329) в комбинации с рисдипламом.
Компания подчеркивает, что это решение не связано с какими-либо проблемами безопасности, а скорее с данными, указывающими на то, что эмугробарт в комбинации с рисдипламом не показал существенного улучшения двигательной функции по сравнению с применением только рисдиплама.
«К сожалению, эмугробарт не обеспечил стабильного улучшения, на которое мы надеялись в отношении роста мышц и улучшения двигательной функции по сравнению с лечением только рисдипламом у людей, живущих с СМА. Это решение не было результатом каких-либо результатов исследований безопасности. Мы понимаем, что эта новость разочарует сообщество пациентов с СМА. Мы глубоко благодарны участникам клинического испытания, их опекунам и исследовательским центрам за их вклад в это важное исследование», — сообщила Луиза Таунсон от имени глобальной команды Рош по СМА в обращении для сообщества.
«Мы также хотели бы воспользоваться этой возможностью, чтобы выразить нашу искреннюю благодарность SMA Europe за вашу поддержку и постоянные консультации по клинической разработке эмугробарта при СМА. Ваш опыт был неоценим на этом пути. Компания Roche по-прежнему привержена улучшению качества медицинской помощи людям, живущим с СМА, и мы планируем поделиться данными из первой части исследования MANATEE на предстоящей медицинской конференции, чтобы это исследование также помогло в разработке будущих методов лечения».
Ответы на часто задаваемые вопросы, подготовленные компанией Рош:
Что изучалось в исследовании MANATEE?
● Клиническое исследование MANATEE было разработано как двухэтапное исследование II/III фазы для оценки безопасности, эффективности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики эмугробарта, экспериментального антитела к миостатину, в комбинации с рисдипламом для лечения людей в возрасте от 2 до 25 лет с СМА.
— Часть 1, первая часть II фазы исследования, была посвящена подбору дозы у детей с СМА, которые либо могут передвигаться самостоятельно (в возрасте от 2 до 10 лет), либо не могут передвигаться самостоятельно (в возрасте от 5 до 10 лет).
— Часть 2 исследования (ключевая часть III фазы) еще не была начата, поскольку она была запланирована как продолжение успешной части 1.
Почему исследование MANATEE было прекращено? Связано ли это с проблемами безопасности?
- Исследование MANATEE не было прекращено из-за каких-либо проблем с безопасностью; эмугробарт хорошо переносился, серьезных побочных эффектов, приведших к прекращению участия, не наблюдалось.
- клиническое исследование MANATEE прекращается после тщательного анализа результатов первой части, который показал, что эмугробарт в комбинации с рисдипламом не привел к существенному улучшению двигательной функции в группах амбулаторных и неамбулаторных пациентов по сравнению с лечением только рисдипламом.
Что произойдет с участниками, которые принимали участие в исследовании MANATEE?
- Если вы являетесь опекуном участника исследования MANATEE, мы рекомендуем вам связаться с вашим лечащим врачом для получения дополнительной информации и подробных дальнейших шагов.
- Мы работаем с врачами, участвующими в исследовании, чтобы обеспечить плавный и безопасный переход — это будет включать прекращение приема эмугробарта и последующие визиты для оценки безопасности. Для участников, которым в их стране не предоставляется доступ к рисдипламу, мы также можем предоставить продолжение доступа к рисдипламу в соответствии с протоколом исследования MANATEE.
- Мы признаем ценный вклад участников исследования в развитие медицинской науки, и, хотя это решение было принято нелегко, компания нацелена на тщательное и ответственное обеспечение всех вопросов, связанных с принятым решением.
Источник: Сообщение компании Рош для сообщества
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
