Компанией «Рош» получены результаты этапа II клинического исследования SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа.
- В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
- На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.
В исследовании была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено.
«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее».
Вместе с ранее опубликованными данными по Firefish (пациенты со СМА1 до 6 мес) — данные смогут быть достаточным основанием для подачи пакета документов для рассмотрения регуляторными органами (ФДА\ЕМА\других стран). Передача документов состоится в ближайшие месяцы.
В России, как ранее сообщала компания Рош в письме сообществу, подача документов на регистрацию ожидается в 2020 году.
В сообщении компании пока не раскрываются конкретные данные по эффективности, и «Рош» планирует представить эти результаты на ближайших крупных медицинских конгрессах.
По мнению директора фонда «Семьи СМА» Ольги Германенко, положительная информация о результатах исследования дает надежду на скорое одобрение третьего препарата для лечения СМА: «Скоро в компании Спинразы и Золгенсма для лечения СМА будет достойное прибавление — Рисдиплам».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источник: www.roche.ru
