Влияние лечения препаратом онасемноген абепарвовек на бульбарную функцию у пациентов со СМА1 типа

В журнале Journal of Neuromuscular Diseases опубликована статья*, посвященная анализу влияния лечения препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на бульбарную функцию у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа

Поддержание и улучшение бульбарных функций у пациентов со СМА – одна из задач современных модифицирующих течение заболевание лекарств. Однако, на сегодняшний момент не существует стандартизированных мер по оценке бульбарной функции, а также отсутствует ее общепринятое определение.

Междисциплинарная группа  академиков и экспертов компании-производителя лекарственного средства  Новартис Генные Терапии провела ретроспективный анализ объединенных данных одного исследования Фазы 1 (START) и двух исследований Фазы 3 (STR1VE-US, STR1VE-EU) для определения и оценки бульбарной функции у младенцев со СМА 1 типа после приема онасемногена абепарвовека

Группой было дано согласованное определение бульбарной функции как  возможности удовлетворить нутритивную потребность, при этом сохраняя безопасность дыхательных путей  и одновременно сохранять способность к вербальной коммуникации.
Таким образом, оценка адекватности и сохранности бульбарной функции будет включать в себя:

1. Отсутствие клинически выраженного физиологического нарушения глотания
2. Возможность получения полноценного перорального (через рот) питания
3. Отсутствие нарушений, связанных с нестабильностью функции легких
4. Способность отчетливо произносить как минимум два разных гласных звука.

Эти четыре точки были взяты за основу при анализе данных участников исследований, которые наблюдались до возраста 18 мес (в исследовании STR1VE-US and STR1VE-EU) или 24 мес (START) после инфузии онасемноген абепарвовек.

65 пациентов были проанализированы на предмет глотания, приема пищи и нежелательных явлений, а 20 пациентов были проанализированы на предмет общения.
В конце исследования:

• 92 % (60/65) пациентов имели нормальное глотание
• 75 % (49/65) получали полноценное пероральное питание,
• 92 % (60/65) не имели признаков легочной нестабильности,
• 95 % (19/20 ) соответствовали коммуникационному критерию.

75% (15/20) всех поддающихся оценке пациентов со СМА 1 типа, получавших терапию в условиях клинического исследования, достигли всех компонентов комбинированной конечной точки (т.е. всех 4 параметров), представляющей собой успешное восстановление бульбарной функции, включая отсутствие признаков нарушения глотания, достижение полноценного перорального питания, отсутствие признаков аспирации или аспирационной пневмонии, а также способности устанавливать вербальную коммуникацию с помощью как минимум двух разных гласных звуков.

Эти результаты демонстрируют, что пациенты достигли и/или сохранили бульбарную функцию, и это восстановление бульбарной функции представляет собой существенную клиническую пользу, выходящую за рамки естественного течения СМА 1 типа.

Неповрежденная бульбарная функция не только позволяет детям со СМА питаться перорально и защищать их дыхательные пути. Это также имеет решающее значение для общения и социализации.  Раннее вмешательство (в идеале до появления симптомов) может сохранить и стабилизировать бульбарную функцию.

Источник

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.

*Доступ к сайту может быть затруднен или блокирован с территории Российской Федерации.