Компания AveXis, Inc. специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии и занимающаяся разработкой средств для лечения пациентов, страдающих от редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, вчера объявила о том, что американское Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) присвоило препарату AVXS-101 статус “Прорыв в лечении” — как ведущему кандидату в терапии для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа (СМА) у детей.
Статус “Прорыв в лечении” был выдан на основании предварительных клинических результатов продолжающегося исследования препарата AVXS-101, проводимого в сотрудничестве с Научно-исследовательским Институтом Nationwide Children’s Hospital и Государственным университетом в Огайо.
«Мы с удовлетворением отмечаем, что для препарата AVXS-101 получен стутас “Прорыв в лечении” и рассчитываем на сотрудничество с FDA, чтобы определить дальнейшие шаги на пути развития AVXS-101», — сказал Шон П. Нолан, президент и главный исполнительный директор AveXis. «Этим шагом FDA признает высокую, и, пока неудовлетворенную потребность в эффективных методах лечения пациентов, страдающих от СМА.»
Что такое статус “Прорыв в лечении” :
Статус “Прорыв в лечении” позволяет FDA ускорить процесс разработки и одобрения лекарств. Для того, чтобы быть получить этот статус, препарат должен быть создан для лечения серьезной или опасной для жизни болезни, и иметь предварительные свидетельства, основанные на клинических испытания данного препарата, которые должны показать, что препарат может обеспечить существенное улучшение. Предыдущие исследования показали, что статус “прорыва” может сократить сроки разработки лекарственного средства на целых два года. AVXS-101 является первым лекарством от СМА, которому был предоставлен этот статус.
Наряду с другими обозначениями, например, fast-track (Ускорение), статус “Прорыв в лечении” может предоставляться для таких заболеваний, как СМА, где существует значительная неудовлетворенная потребность в эффективных методах лечения.
Начиная с 2010 года американская ассоциация Cure SMA выдала ряд грантов для Nationwide Children’s Hospital для изучения генной терапии, называемой также перенос генов. СМА вызвана мутацией в гене SMN1. Из-за этой мутации организм человека не производит достаточно белка выживаемости мотонейронов (SMN).
Перенос генов может увеличить уровень SMN-белка с помощью вирус-вектора (в российской науке он называется ретро-вирусом, т.е. оболочка вируса), чтобы доставить ген SMN1 к поврежденным клеткам. В настоящее время изучаются следующие два подхода к решению задачи доставки гена. Первый подход — это инъекция в вену (системная доставка), и которая тестируется в испытаниях препарата AVXS-101.
Второй способ исследует метод доставки лекарства непосредственно в спинномозговую жидкости (CSF), процесс, известный как КСФ. КСФ- терапия показала многообещающие результаты, при которых возможно снизить количество доставляемого лекарства для взрослых или крупных пациентов. Это может в конечном итоге сделать лечение доступным для более широких слоев населения.
Источник: Curesma. Пер. Мария Степанова
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
