В 2018 году компания Сytokineticsinc.gcs-web.com заявила о результатах испытаний препарата, который потенциально может стать средством лечения для людей со СМА.
Релдесемтив — активатор тропонина быстрых мышц нового поколения, являющийся результатом программы Сайтокинетикс по изучению сокращательной способности скелетных мышц, замедляет высвобождение кальция из регулирующего тропонинового комплекса волокон быстрых скелетных мышц, что приводит к сенситизации саркомера к кальцию, что в свою очередь ведет к повышению сокращательной способности мышц.
Релдесемтив продемонстрировал фармакологическую активность, которая может привести к появлению новых терапевтических возможностей для заболеваний, связанных со слабостью или утомляемостью мышц.
В доклинических моделях СМА активатор скелетных мышц показал повышение субмаксимальной силы скелетных мышц в ответ на нейрональный сигнал и откладывание наступления и облегчение выраженности мышечной усталости. Препарат употребляется перорально (через рот). Более подробно о препарате можно прочитать здесь
Результаты клинических исследований
Результаты 2-й фазы клинических исследований релдесемтива у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), проведенных компанией Цитокинетикс, были представлены в 2018 году профессором Джоном В. Дэем (MD, PhD) в ходе презентации на ежегодной конференции Cure SMA в Далласе.
Это исследование, направленное на выдвижение гипотез, достигло и своей основной цели по определению потенциального фармакодинамического эффекта многократного перорального приема релдесемтива у пациентов со СМА, и вторичных целей по определению безопасности, переносимости и фармакокинетики исследуемого препарата.
Цитокинетикс разрабатывает релдесемтив в сотрудничестве с компанией Астеллас как потенциальное средство лечения людей со СМА, а также некоторых других инвалидизирующих заболеваний и состояний, связанных со слабостью и утомляемостью скелетных мышц.
Исследование показало дозо- и концентрато-зависимое увеличение продолжительности времени до утомления мышц через 8 недель после начала приема релдесемтива по сравнению с показателями в начале исследования, что измерялось с помощью 6-минутного двигательного теста (6MW – 6minute walking test), суб-максимального двигательного испытания аэробных возможностей и выносливости, и показателей максимального давления на выдохе (MEP), демонстрирующего силу дыхательных мышц.
В исследовании, в котором испытывались 2 дозы релдесемтива, по 150 и 450 мг 2 раза в день, было выявлено дозозависимое увеличение дистанции, пройденной в ходе 6-минутного двигательного теста у ходящих пациентов, которое измерялось на 2 временных интервалах после начала лечения, через 4 и 8 недель. В группе, принимавшей 150мг релдесемтива 2 раза в день, увеличение дистанции по сравнению с плацебо составило 10.86 метра (p=0.2531) через 4 недели лечения релдесемтивом и 7.72 метра (p=0.4684) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг релдесемтива 2 раза в день, повышение составило 35.63 метра (p= 0.0037) через 4 и 24.89 метра (p= 0.0584) через 8 недель.
Кроме того, была выявлена статистически значимая корреляция между Cmax, или пиковой концентрацией релдесемтива, и повышением показателей 6-минутного двигательного теста с примерным соотношением 9.53 метров/(µg/mL) (p=0.0086).
Помимо этого, исследование показало улучшение показателей максимальной силы на выдохе по сравнению с плацебо. В группе, получавшей 150 мг 2 раза в день, увеличение этого показателя оказалось 5.95 см H2O (p=0.2276) через 4 недели лечения релдесемтивом и 11.69 см H2O (p=0.0378) через 8 недель лечения. В группе, получавшей 450 мг 2 раза в день, рост по сравнению с плацебо был 9.17 см H2O (p=0.0855) через 4 недели лечения релдесемтивом и 13.15 см H2O (p=0.0298) через 8 недель лечения.
Другие показатели, замеренные в ходе исследования, включая Функциональную моторную шкалу Хаммерсмита – Расширенную (HFMSE), Пересмотренный модуль верхних конечностей (RULM), измерение времени на вставание и форсированная жизненная емкость легких, не показали значимых отличий в группе принимающих релдесемтив и в группе принимающих плацебо.
Побочные эффекты
Побочные эффекты в группах релдесемтива и плацебо были одинаковыми. Наиболее часто наблюдаемыми побочными эффектами были головная боль, запор и тошнота. У четырех пациентов были отмечены серьезные побочные эффекты, которые привели ко временному прекращению участия в исследовании, но все они были оценены как не имеющие отношения к релдесемтиву
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Релдесемтив
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований
Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах
Первый препарат для лечения СМА получил орфанный статус в России
Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен (Спинраза) статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.
Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА
Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.
Фонд «Семьи СМА» обратился к властям за поддержкой в вопросе регистрации Спинразы
В связи с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА» обратился в уполномоченные органы власти — Министерство Здравоохранения РФ, Совет
Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА
7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том
ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время
Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.
