Открыт набор пациентов со спинальной мышечной атрофией 2,3 и 4 типов в новое испытание 2 фазы клинических исследований препарата CK-2127107 компании Цитокинетикс.
CK-2127107 – активатор скелетных мышц (troponin activator), предназначенный для повышения мышечной силы. В пяти завершенных испытаниях 1-й фазы исследования, проведенных у здоровых добровольцев, CK-2127107 доказал безопасность и то, что в состоянии увеличить мышечную силу.
Хотя такой подход не направлен на решение основной проблемы при СМА, лекарственные средства, которые повышают мышечную функцию, вероятно, могут быть использованы в сочетании с другими видами терапии, которые действуют на генетическую причину заболевания.
Исследователи планируют набрать 72 пациентов – каждому из них будет случайным образом назначено лечение (с получением препарата CK-2127107 или плацебо) в течение восьми недель. Будут выполняться многочисленные оценки функции скелетных мышц и утомляемости, включая респираторные оценки, силы верхней конечности и функциональные возможности для не-амбулаторных пациентов, а также «шестиминутный тест» (шесть минут ходьбы с хронологическим подсчетом) для амбулаторных больных.
Новое исследование ставит своей целью оценить безопасность и переносимость препарата и определить, имеет ли CK-2127107 благотворное влияние при СМА.
Участники исследования должны быть старше 12 лет и отвечать другим критериям включения в исследование.
Чтобы узнать больше об этом процессе, в том числе критерии включения и исключения и места проведения испытаний — посетите сайт ClinicalTrials.gov и введите NCT02644668 в поле поиска.
Ранее, мы писали о проводимом исследовании.
Источник: MDA
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
