6 февраля на Международном Конгрессе СМА Европа компания Рош объявила новые позитивные данные результатов клинического исследования своего исследуемого препарата рисдиплам у больных со СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Согласно полученным в рамках исследования Санфиш, часть 2 данным – препарат демонстрирует значительное улучшение моторной функции у этой категории больных СМА.
- Исследование Санфиш было первым плацебо-контролируемым исследованием, включившим в число участников взрослых больных со СМА, продемонстрировавшим улучшение или стабилизацию моторных функций.
- Медицински значительные и статистически значимые результаты были получены в первичных и вторичных заданных точках (желаемых результатах исследования)
- Участники исследования Санфиш часть 2 репрезентируют самую большую популяцию людей, которые сегодня живут со СМА
Компания Рош представила данные годичного наблюдения в рамках исследования Санфиш, часть 2. Это международное плацебо-контролируемое исследование изучает применение рисдиплам у больных в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа. Исследование показало значимые изменения по сравнению с базовым состоянием при оценки достижения конечных первичных точек исследования по шкале измерения моторных функций MFM-32* и эти изменения были значительно выше у больных, получавших лечение рисдипламом, по сравнению с больными с получавшими плацебо (1.55 point mean difference; p=0.0156). Изменения по вторичным конечным точкам, измеренное шкалой Пересмотренный модуль оценки верхних конечностей (RULM),** также показали улучшения (1.59 point difference; p=0.0028). Безопасность рисдиплам в этом исследовании соответствовала ранее известным данным о безопасности препарата. Данные были представлены впервые на 2-ом Международном Научном и Клиническом Конгрессе по СМА, прошедшем с 5 по 7 февраля в Эври, Франция.
Как ожидалось исследовательской группой, анализ показал, что наилучший отлик по шкале MFM-32 по сравнению с плацебо наблюдался в группе пациентов наиболее раннего возраста (2-5 лет) (78.1% vs 52.9% достигших увеличения ≥3 балла). Важно, что стабилизация заболевания наблюдалась в возрастной группе 18-25 лет (57.1% vs 37.5%, со стабилизацией состояния, определяемого как увеличение ≥0 балл), что является целью терапевтического вмешательства для тех пациентов, которые находятся на прогрессивной стадии развития заболевания.
“Рисдиплам – первая потенциальная терапия, имеющая данные плацебо-контролируемого исследования на широком круге пациентов, включая детей, подростков и взрослых,” – сообщил главный исследователь в испытании Санфиш Еудженио Меркьюри (Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Department of Paediatric Neurology, Catholic University), Рим, Италия. “Полученные данные показывают, что рисдиплам может сохранить и потенциально способен увеличить независимость улучшая моторные функции больных со СМА 2 типа и неходячих больных со СМА 3 типа.”
Безопасность рисдиплама в исследовании Санфиш соответствовала ранее полученным данным по безопасности препарата и никаких новых сигналов по безопасности не было получено в ходе исследования. Профиль побочных явлений соответствует таковому в группе плацебо. Наиболее частые побочные явления, встречавшиеся в рамках исследования: инфекции верхних дыхательных путей (31.7%), назофарингит (25.8%), pyrexia (20.8%), головная боль (20%), диарея (16.7%), тошнота (14.2%) и кашель (14.2%). В то же время уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обоих группах (группа рисдиплам 19%, группа плацебо 20%), серьезные инфекции нижних дыхательных путей, возникали чаще у пациентов на рисдиплам (10%), в сравнении с группой плацебо (2%), но исследовали не обнаружили связи этих явлений с применением препарата и все эти явления не требовали изменений в проведении исследовательской терапии. К настоящему моменту, более 400 пациентов получали лечение рисдиплам в рамках всех имеющихся исследовательских программ и ни у одного из участников исследований не было обнаружено побочных эффектов, связанных с безопасностью препарата, которые бы приводили к выходу из исследований рисдиплам.
“Мы очень вдохновлены позитивными результатами, полученными в этой широкой группе больных СМА, многие из которых, как правило не набираются и не представлены клинических исследованиях,” заявил Леви Гарравей (Levi Garraway, M.D., Ph. D.), главный медицинский директор и глава отдела разработки компании Рош. “Это исследование помогло нам понять, какие шкалы оценки наиболее релевантны для пациентов, а также насколько важна стабилизация состояния у людей, живущих долгое время со СМА.”
Компания Рош ведет клиническую разработку рисдиплам, — исследовательского препарата перорального применения, являющегося модификатором сплайсинга SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разработка препарата проводится совместно с SMA Foundation и PTC Therapeutics. Рисдиплам изучается в рамках широкой программы клинических исследований на пациентах начиная с рождения и до 60 лет, включая пациентов, которые ранее получали иную терапию. Участники клинических исследований рисдиплам представляют широкую группу пациентов, которые живут с заболеванием в реальном мире с целью получить уверенность в доступе к лечению для всех пациентов, которым терапия может принести пользу.
В ноябре 2019 FDA (the U.S Food and Drug Administration) гарантировало ускоренное рассмотрение для рисдиплам и решение регулятора о возможности одобрения препарата для применения ожидается 24 мая 2020 года.
*Шкала оценки моторных навыков MFM-32 является валидированной шкалой, использующейся для оценки fine and gross motor function у людей с неврологическими заболеваниями, включая СМА. Она оценивает 32 различные моторные функции, такие как способность стоять и ходить или использование функции рук и пальцев.
**Шкала RULM является шкалой, разработанной для оценки функций верхних конечностей у людей со СМА. Эта шкала способна дать оценку прогрессирования мышечной слабости у больных всего спектра заболевания, что было важным для широкой группы пациентов-участников исследования Санфиш, часть 2.
Источник: Медиарелиз компании (на англ)
***
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
***
Любой проект нашего фонда может развиваться благодаря вашей поддержке. Мы благодарим вас за то, что прочли этот материал. Мы были бы Вам очень благодарны, если бы вы подписались на регулярное пожертвование. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке «Перевести деньги», в открывшейся платежной форме выберете или введите удобную для вас сумму и поставьте галочку у пункта «Помогать ежемесячно». Мы благодарим каждого человека, кто помогает людям со спинальной мышечной атрофией и просим вас по-возможности присоединиться к ним.
Как помочь
Вы можете поддержать деятельность фонда, сделав пожертвование любым удобным для вас способом. Для этого, пожалуйста, перейдите по ссылке
Нашим детям всегда нужны: мешки Амбу и маски к ним, игрушки, предметы гигиены и специальные постельные принадлежности. Пожалуйста, напишите нашему координатору по работе с семьями и узнайте, что нужно прямо сейчас family@f-sma.ru
Можно сдавать макулатуру и при этом помогать фонду «Семьи СМА». Если у вас появились какие-либо вопросы вы всегда можете связаться с координаторами проекта «Бумага Добра» +7 499 444 13 05 , bumaga.dobra@gmail.com.
