На эти и другие вопросы, волнующие людей со СМА, ответили специалисты в рамках on-line сессии
17 марта ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко» провёл on-line сессию «Мифы и реальность способов введения патогенетической терапии СМА: практика врача и вопросы пациента», в рамках которой профильным специалистам были заданы вопросы, волнующие людей со СМА и их родных: о противопоказаниях препаратов нового поколения. На вопросы отвечали врач-невролог психоневрологического отделения № 1 НИКИ педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Антонина Васильевна Григорьева и юрист Национального совета экспертов по редким болезням Наталья Сергеевна Смирнова. Предлагаем читателям ознакомиться с ответами специалистов на перечень волнующих вопросов:
— Если у пациента повышенное давление, можно ли применять интратекальное или любое другое введение препарата?
Отвечает врач-невролог:
— При повышении внутричерепного давления введение не рекомендуется в связи с тем, что это острое состояние и его необходимо купировать. После купирования данного состояния уже можно подойти к терапии.
— А если у пациента нарушена свертываемость крови?
— Это состояние неотложное. Например, даже при гемофилии, бывают такие редкие сочетания заболеваний при СМА, острое состояние необходимо купировать, привести ребенка в стабильное состояние. Те есть, если тромбоциты снижены до критического уровня, то необходимо поднять их, и далее уже вводить препарат.
— Если в месте интерактального введения существует кожная инфекция, можно делать процедуру?
— Нет, нельзя. Это является абсолютным противопоказанием. Необходимо локальное лечение инфекции: антибактериальное либо противогрибковое, в зависимости от этиологии Когда эффект лечения будет полностью достигнут — можно вводить препарат.
— Мы знаем, что пациенты со СМА часто находятся на респираторной поддержке. В случае такой респираторной поддержки есть ли противопоказания?
— Нет, респираторная поддержка не является противопоказанием. Препараты широко применяются у пациентов со СМА первого типа, многие из которых получают респираторную поддержку ИВЛ.
— Гипотония?
— Противопоказаний в этом случае нет. В принципе, все дети со спинально-мышечной атрофией имеют гипотонию в своем неврологическом статусе.
— Спинально- эпидуральные абсцессы?
— Да, спинальные эпидуральные абсцессы являются противопоказанием, так как это острое состояние которое требует непосредственно сразу лечения данного состояния.
— Если у пациента есть эпилептический статус?
— Эпилептический статус является острым состоянием, которое требует неотложной помощи, купирования данного состояния. И после разрешения острых статусов — противопоказанием не будет являться.
— А если есть пороки развития позвоночного столба?
— В принципе, это не является противопоказанием, но может выявить ограничения введения люмбальной пункции, что может привести к затруднению проведения данной техники.
— А если есть грубый сколиоз, дефекты сколиотические?
— Также не является противопоказанием. Существует множество визуализационных техник. Например, под КТ- навигацией можно обойти этот сколеотический участок, попасть в спинномозговой канал и вводить препарат. То есть, в принципе, не является противопоказанием.
— А если есть поражения сердца? Аритмия, например…
— Не является противопоказанием. У многих пациентов со СМА отмечается кардиомиопатия, они получают ноотропную поддержку к сопутствующей терапии, так что клоарегидное состояние не является противопоказанием для применения препарата.
— А если присутствуют аллергические реакции на местные анестетики?
— Также не является противопоказанием. Если есть какая-то аллергическая реакция на один анестетик, можно применить другой.
— Есть ли особенности ЛП при установленной конструкции для исправления сколиоза?
— В принципе нет особенностей. Если будет необходимо, можно провести люмбальную пункцию под КТ-навигацией, чтобы смотреть как располагается конструкция, и под каким ракурсом вводить иглу.
— А при низком гемоглобине?
— Смотря какой степени низкий гемоглобин. Есть легкой, средней степени и тяжелой. Если тяжелой степени, то это неотложное состояние, и нужно повышать гемоглобин. Если степень лёгкая, можно вводить препарат, но пациент должен получать сопутствующую терапию препаратом железа.
— Интратекальное введение необходимо согласовывать через врачебную комиссию?
Отвечает юрист:
— Нет, интратекальное введение нет необходимости согласовывать через врачебную комиссию. Но если у врача стоит вопрос необходимости обсуждения с коллегами по тому или иному состоянию конкретного пациента, то врач может вынести данный вопрос на решение врачебной комиссии.
— Расскажите, пожалуйста, подробнее о роли врача при принятии решения о применении терапии. Как он должен себя вести с юридической точки зрения с пациентом.
— В первую очередь врач, конечно, должен изучить инструкцию к лекарственному препарату, а также изучить клинические исследования, рекомендации. И на основании этих данных принять решение о необходимости и возможности применения того или иного лекарственного препарата у конкретного пациента. Законодательством возложена обязанность лечащего врача информировать пациента о возможности применения определенного препарата, о положительных и отрицательных его воздействиях. И, соответственно, предложить оформить пациенту информированное согласие на введение выбранного препарата.
— Сейчас в Российской Федерации зарегистрирован пероральный препарат, и очень многие спрашивают: для чего делать люмбальную пункцию, если есть препарат с более простым способом введения.
Отвечает врач-невролог:
— Люмбальная функция и пероральное введение препарата — это разные введения, и каждый препарат имеет свой достаточно обширный профиль особенностей и также точек воздействия.
— С юридической точки зрения этот выбор как-то регулируется?
Отвечает юрист:
— Выбор в пользу того или иного препарата делается лечащим врачом. Врач должен оценить состояние пациента, его анамнез, и, соответственно, сделать выбор о назначении пациенту того или иного лекарственного препарата. Других ограничений нет.
— Как вводится пероральный препарат?
Отвечает врач-невролог:
— Пероральный препарат — это неинвазивный путь введения, он имеет вкус клубничного сиропа.
Отвечает юрист:
— Могут добавить, что мы должны обратиться к инструкции препарата. Она описывает условия введения данного лекарственного препарата, и в ней есть такое условие как разведение лекарственного препарата медицинским работником перед выдачей пациенту. Это условие должно быть соблюдено. Предварительное разведение медицинским работником должно быть осуществлено перед выдачей пациенту препарата.
— Можно ли поменять терапию?
Отвечает врач-невролог:
— Очень актуальный вопрос на данный момент. Медицинских данных, однозначно демонстрирующих безопасность перехода с одного вида препарата на другой на данный момент пока не существует. Если применяемая терапия неэффективна или недостаточно работает, то стоит вопрос по поводу смены терапии. Если работает достаточно эффективно, то менять терапию не стоит.
