В октябре и январе фонд «Семьи СМА» принял участие в ежегодных собраниях организаций — членов ассоциации SMA Europe, которые в этом году проходили в онлайн-формате из-за ограничений, связанных с пандемией.Вместе с организациями пациентов из разных стран Европы, которые входят в общеевропейский альянс, представители фонда «Семьи СМА» проанализировали текущую деятельность и составили план действий на ближайшие годы. Помимо регулярных встреч на еженедельной основе представители фонда принимают участие в работе групп по разным направлениям и участвуют в экспертных обсуждениях.
Весь прошлый год был крайне насыщенным не только в России, но и в рамках нашей международной деятельности. В этом году к СМА Европа присоединились еще 3 организации из Ирландии, Греции и Венгрии и теперь организация «СМА — Европа» объединяет 23 организации из 22 европейских стран, включая Россию и Украину.
Cреди ключевых событий прошлого года:
В феврале в городе Эври под Парижем был организован 2-й Международный научный конгресс СМА, который собрал более 600 экспертов в области СМА со всего мира, исследователей, врачей, представителей пациентских организаций и фармацевтических компаний – крупнейшее событие в области СМА, где обмениваются новостями из области науки, исследований, находок и практических решений лучшие мировые эксперты.
Было принято решение, что 3-й Международный научный конгресс по СМА в 2022 году, который должен состояться в офлайн-формате, если не будет ограничений, состоится в Барселоне.
Начиная с декабря 2019 года вместе с компанией Avexis (теперь Novartis Gene therapies) проводится работа над изменением программы «лотереи» генной терапии, чтобы программа отвечала принципам compationate use и не несла в себе столько неопределенности и ожиданий для тех, кто остается без лечения.
Благодаря тесной работе организации с ЕМА в соответствии с установленными процедурами, второй лекарственный препарат – генная терапия препаратом онасемноген абепарвовек был одобрен для применения в Европе.
В августе был создан Европейский Альянс по скринингу новорожденных на СМА, который ставит перед собой амбициозную задачу включения СМА в программы скрининга новорожденных в странах участницах-объединения к 2025 году. И прямо сейчас продолжает разрабатывать материалы, которые послужат не только объединению усилий вокруг внедрения скрининга, но и смогут быть инструментом и «белой книгой», на данные которой можно будет опираться в работе в каждой стране.
Продолжаются и проекты базовых исследований, финансируемые организацией СМА Европа, которые позволяют понять больше о еще недостаточно изученных механизмах при заболевании.
Участники «СМА Европа» также работают над оптимизацией внутренних процессов, чтобы работа в организации — волонтерская работа нескольких человек в свободное от работы в национальных организациях, была проще и эффективнее.
С октября 2020 года сменился Президент СМА Европы. Новым Президентом организации назначена Николь Гуссет (Швейцария). Это назначение вступает в силу немедленно после решения Менсии де Лемус (Испания) уйти с поста президента SMA Europe. Нам повезло, что кто-то уровня Николь Гассет возглавил SMA Europe. Николь имеет научное образование и работает менеджером программы по экологии в Цюрихском университете, а также имеет богатый опыт работы в некоммерческом секторе. Дочери Николь, Виктории, в 2011 году был поставлен диагноз СМА 2 типа. Николь также является основателем и президентом SMA Schweiz, президентом Швейцарской ассоциации нервно-мышечных заболеваний и членом различных швейцарских комитетов и консультативных советов. Как представитель пациентов, Николь решительно поддерживает основанную на доказательной медицине защиту интересов пациентов и стремится к наилучшим возможным исследованиям в области разработки лекарств и ухода, а также обеспечению доступа к ним для всех пациентов.
Фонд «Семьи СМА» является членом SMA Europe с 2017 года и за это время совместная работа уже дала не только результаты в рамках европейского взаимодействия, но возможность наладить контакты и взаимодействие с ключевыми стейкхолдерами, которые помогают более эффективно работать в том числе и над решением проблем российских пациентов.
Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко — представитель фонда в СМА Европа уже больше года. Также Ольга является руководителем группы (PAG) по вопросам генной терапии в СМА Европа и отвечает за коммуникации и взаимодействие с Novartis Gene Therapies, и является участником других рабочих групп в составе ассоциации «СМА Европа»
Мы надеемся, что нынешний год будет также плодотворным в нашей международной активности.
