Исследование китайских ученых заявляет, что клетки мочи человека, выращенные в лабораторных условиях, могут помочь апробировать методы лечения спинальной мышечной атрофии.
Исследователи заявили, что пациенты с СМА, от которых были получены клетки, имеют генетическую мутацию, ассоциирующуюся с этой болезнью.
Исследование «Применение клеток мочи в лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии»
появилось в журнале «Экспериментальная и терапевтическая медицина»
.
СМА – это генетическое заболевание, которое оказывает влияние на часть нервной системы, контролирующей произвольные мышечные движения. Оно вызвано мутацией гена SMN, что приводит к синтезу меньшего количества белка, отвечающего за контроль движения. SNM – это ген выживаемости мотонейронов.
появилось в журнале «Экспериментальная и терапевтическая медицина»
.
СМА – это генетическое заболевание, которое оказывает влияние на часть нервной системы, контролирующей произвольные мышечные движения. Оно вызвано мутацией гена SMN, что приводит к синтезу меньшего количества белка, отвечающего за контроль движения. SNM – это ген выживаемости мотонейронов.
Ученые используют клетки пациентов с СМА для изучения молекулярных механизмов, лежащих в основе болезни, и подбора методов ее лечения. Однако получение определенного типа клеток, например, мышечных и клеток кожи требует биопсии. Эта инвазивная процедура не подходит для некоторых пациентов, особенно юного возраста.
Исследователи Медицинского Университета Фучжоу собрали для выращивания в лаборатории клетки мочи у 13 пациентов с СМА – 12 мужчин и 1 женщины. Они также выращивали клетки мочи от здоровых представителей контрольной группы – 36 мужчин и 4 женщин.
Команда установила, что клетки мочи пациентов с СМА содержат значительно меньший уровень белка SMN, чем клетки представителей контрольной группы.
Затем они провели эксперименты, чтобы выяснить, могут ли взятые из мочи пациентов клеточные линии принести пользу в тестировании лекарств. В этих экспериментах проводились исследования двух типов составляющих клеток: ингибиторов гистондеацетилаз (или HDACis) и коротких молекул РНК под названием морфолиновые антисмысловые олигонуклеотиды. Обе они направлены на увеличение уровня гена SMN.
Уровень белка увеличился «после прохождения лечения с использованием ингибиторов гистондеацетилаз, и более значительный эффект наблюдался у групп, которые проходили лечение с применением морфолиновых антисмысловых олигонуклеотидов», сообщили ученые.
Это означает, что «клетки мочи, взятые у пациентов с СМА, проявляют резистентность к химическим и физическим воздействиям, что может оказаться полезным в первоначальных скринингах потенциальных соединений и препаратов для лечения СМА», сообщает команда ученых.
По словам исследователей, несмотря на то, что клетки мочи значительно отличаются от нервных клеток, которые в конечном счете отвечают за СМА, все они содержат мутации гена SMN и синтезируют сравнительно низкое количество белка SMN.
«В сравнении с получением нейронов пациентов процесс культивирования клеток мочи является простым и неинвазивным», отмечают ученые. «Такие клетки мочи могут использоваться в качестве основы для лекарственной терапии».
«В сравнении с получением нейронов пациентов процесс культивирования клеток мочи является простым и неинвазивным», отмечают ученые. «Такие клетки мочи могут использоваться в качестве основы для лекарственной терапии».
24.01.2018
