Комбинированная терапия вальпроевой кислоты не позволяет улучшить выживаемость младенцев с СМА I типа – таковы результаты клинического испытания.
Согласно результатам клинического испытания CARNIVAL, вальпроевая кислота (VPA) в сочетании с Л-карнитином, ранее предложенная в качестве потенциальной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), не улучшает выживаемость пациентов с СМА I типа.
Исследование «Клиническое исследованиеЛ-карнитина и вальпроевой кислоты при спинальной мышечной атрофии I Типа» было опубликовано в журнале “Muscle& Nerve”.
Предыдущие исследования предполагали, что VPA, ингибитор гистондеацетилазы (HDAC), является потенциальным терапевтическим кандидатом для лечения СМА.
В исследовании CARNIVAL исследователи, ведомые Бостонской Центральной Больницей штата Массачусетс, решили изучить безопасность и терапевтический потенциал VPAв сочетании с Л-карнитином у младенцев со СМА 1 типа. Авторы замечают, что они добавили к терапии Л-карнитин — соединение, участвующее в производстве клеточной энергии, поскольку «пациенты с СМА продемонстрировали повышенную уязвимость к нехватке карнитина в условиях лечения VPA».
В исследовании фазы 2 (NCT00661453) было зарегистрировано 37 младенцев со СМА I типа в возрасте от двух недель до 12 месяцев из семи клиник в Соединенных Штатах и Канаде и одной в Германии. “Cure SMA” и “Cure SMA Canada” финансировали исследование для североамериканских объектов, в то время как «Ein Herz für Kinder» производил финансирование в Германии.
Пациенты завершили два скрининговых визита в течение двух недель, чтобы установить параметры заболевания на исходном уровне. Затем дети получали две ежедневные дозы Л-карнитина и VPA. Исследователи измерили эффекты терапии через три и шесть месяцев и сравнили их с сопоставимой группой из 57 младенцев с I типом, не получавших лечения. Контрольная группа была выбрана ретроспективно из более крупного контингента в количестве 151 ребенка с СМА Iтипа, занесенных в базу данных проекта “Cure SMA” Университета штата Юта.
Пациенты завершили два скрининговых визита в течение двух недель, чтобы установить параметры заболевания на исходном уровне. Затем дети получали две ежедневные дозы Л-карнитина и VPA. Исследователи измерили эффекты терапии через три и шесть месяцев и сравнили их с сопоставимой группой из 57 младенцев с I типом, не получавших лечения. Контрольная группа была выбрана ретроспективно из более крупного контингента в количестве 151 ребенка с СМА Iтипа, занесенных в базу данных проекта “Cure SMA” Университета штата Юта.
Основной целью исследования являлось определение безопасности лечения и побочных эффектов. Вторичные результаты включали выживаемость, время до смерти или зависимость от вентиляции, определенной как 16 и более часов вентиляционной поддержки в день.
Исследователи выявили 245 побочных эффектов, в основном связанных с респираторными проблемами, у 95% пациентов. Их следствием стали 14 смертельных исходов. Это показывает, что «лечение Л-карнитином и VPA детей с симптомами СМА I типа не оказало существенного влияния ни на выживаемость, ни на комбинированный результат продолжительности жизни и/или зависимости от респиратора в течение >16 часов в день по сравнению с сопоставимой по болезни группой, не получавшей лечения».
Говоря в целом, исследование CARNIVAL I Типа не доказывает улучшения выживаемости младенцев с СМА I типа, получающих лечение Л-карнитином/VPA.
«Предсимптоматическая диагностика, в идеале — в новорожденный период, или включение в исследование вскоре после первоначального диагноза являются предпочтительными для максимальной терапевтической пользы новых перспективных методов лечения и минимизирования неблагоприятных результатов» — подытоживает исследование.
Источник: smanewstoday.com
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Василий Закс 25.09.2017
Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Ученые постоянно ищут новые способы борьбы с разными болезнями. Некоторые открытия могут ускорить появление новых лекарств от спинальной мышечной атрофии или помочь людям со СМА жить лучше и дольше.
Мы ищем для вас такие новости и переводим их. Помогите нам оплатить труд переводчиков. Сделать это можно по ссылке.
