В конце января 2025 года компания Scholar Rock объявила о подаче в FDA заявки на одобрение препарата апитегромаб, мышечно-направленную терапию, разработанную для обеспечения улучшения двигательной функции у людей, живущих со СМА. Апитегромаб предназначен для использования в сочетании с терапией, направленной на SMN.
Scholar Rock также планирует подать аналогичную заявку в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в первом квартале 2025 года.
Ранее американский регулятор FDA предоставил апитегромабу статусы Fast Track, Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations, а EMA статусы Priority Medicines (PRIME) и Orphan Medicinal Product.
Scholar Rock запросило у FDA приоритетное рассмотрение своей заявки, что в случае одобрения сократит время рассмотрения до шести месяцев вместо обычных 10 месяцев. В конце марта 2025 года компания сообщила об одобрении приоритетного рассмотрения. FDA рассмотрит заявку в приоритетном порядке и назначило целевую дату на 22 сентября 2025 года.
EMA также валидировло заявку на одобрение. Валидация подтверждает, что формальный процесс рассмотрения EMA может быть начат. В настоящее времязаявка находится на рассмотрении регулятора.
Заявка компании основана на исследовании SAPPHIRE фазы 3, которое продемонстрировало статистически значимое улучшение двигательной функции у пациентов, получавших апитегромаб, по сравнению с плацебо после года комбинированного лечения. Заявка Scholar Rock на апитегромаб также включает данные из долгосрочного расширенного исследования ONYX и более раннего клинического исследования фазы 2 TOPAZ (NCT03921528), которое также показало, что дополнительная терапия апитегромабом привела к улучшению двигательной функции у пациентов со СМА, принимающих терапию, нацеленную на SMN. Исследования SAPPHIRE и TOPAZ включали пациентов со СМА в возрасте от 2 до 21 года.
Scholar Rock заявила, что планирует запустить еще одно клиническое исследование в середине 2025 года под названием OPAL, в котором будет проверяться воздействие апитегромаб на пациентах младше 2 лет. Как и в других исследованиях, ожидается, что в OPAL апитегромаб будет использоваться в качестве дополнения у пациентов, которые продолжают лечение, нацеленное на SMN.
Кроме того, Scholar Rock в марте 2025 объявила о запуске программы расширенного доступа (EAP) в США для апитегромаба для лечения подходящих пациентов с СМА. Более подробную информацию о программе можно найти здесь
В ожидании потенциальных одобрений регулирующих органов Scholar Rock планирует коммерческий запуск в США после одобрения в 2025 году, а запуск в Европе ожидается в 2026 году.
Источники:
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
