Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам.
Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире.
«За последние полтора месяца мы очень активно получали данные и письма от руководителей и директоров всех страховых компаний, — сказал Кеннет Хобби, президент правозащитной организации Cure SMA.
«В последнее время мы отправляем письма с данными клинических испытаний во все штаты директорам отделений Medicaid (Федеральной системы медицинской помощи неимущим), а также губернаторам, призывая их обеспечить страховое покрытие Спинразы для всех возрастов и типов».
Кеннет Хобби выступал 4 мая, во время продолжительного вебинара для семей СМА, посвященному нескольким темам, включая текущее состояние с получением лечения препаратом Спинраза в Соединенных Штатах, в центрах по введению Спинраза, о коммерческих и государственных страховых полисах, о результатах испытаний и о поддержке общественности.
Веб-сайт Cure SMA теперь содержит информацию о 58 центрах в 28 штатах плюс округ Колумбия (включая шесть в штате Аризона, пять в Техасе и семь в Нью-Йорке), которые дали организации разрешение включить их в список мест, где осуществляется введение препарата. Тем не менее, Хобби сказал, что около 90 центров в Соединенных Штатах сейчас «созданы, функционируют и вводят» Спинразу.
В целом, организация Cure SMA поддерживала связь с 308 потенциальными центрами по проведению введения препарата, по его словам, по сравнению с исходными 20-30 центрами клинических испытаний.
«Мы нацелены на 250-300 центров, чтобы в конечном итоге удовлетворить потребности тысяч пациентов», — сказал он. «Два месяца назад, когда все началось, десятки пациентов получали препарат, и теперь мы доходим до 400 или 500 пациентов. Мы хотим достигнуть уровня, чтобы тысячи пациентов имели хороший, безопасный и быстрый доступ к препарату».
Хобби сказал, что каждый центр может вести только от 25 до 50 пациентов из-за необходимости многократного введения препарата. Доступ к терапии еще более ограничен, поскольку Спинраза, которую Biogen лицензирует от Ionis Pharmaceuticals, должна вводиться через спинной мозг в специализированных учреждениях.
«Вот почему нам нужны такое большое количество центров», — объяснил он. «Очевидно, что мы еще не достигли необходимого количества, поэтому есть периоды, когда потребуется время, чтобы попасть в больницы. Даже с нашими 250 — 300 центрами все еще будут списки ожидания».
В конечном счете, организация Cure SMA надеется иметь хотя бы один взрослый центр для проведения инъекций Спинразы и один педиатрический центр во всех 50 штатах, поскольку «возрастной диапазон [пациентов] заинтересованых в получении инъекций от нескольких недель до 70 лет. Наконец, мы должны убедиться, что штаты и столичные округа, с гораздо большей плотностью населения, имеют больше центров».
СМА, одна из ведущих генетических причин смерти у младенцев, встречается повсеместно от 1 из 6 000 до 1 из 10 000 новорожденных. Тип 1, его наиболее тяжелая форма, составляет около 60 процентов всех случаев СМА и обычно убивает младенцев до их второго дня рождения.
Джилл Джареки, главный научный сотрудник Cure SMA, отметила обнадеживающие результаты двух клинических испытаний, результаты которых были объявлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в Бостоне в прошлом месяце.
В клиническом испытании фазы 3 ENDEAR (NCT02193074) 51 процент младенцев с СМА типа 1, получавших Спинразу, достигли важных вех развития, таких как возможность сидеть без посторонней помощи, переворачиваться и удерживать голову. Фаза 3 CHERISH (NCT02292537), исследовала эффективность Спинразы по сравнению с плацебо у 126 детей, у которых была диагностирована СМА после шестимесячного возраста.
«В конечном итоге, 61 процент младенцев, получавиших инъекции, были живы и не нуждались в вентиляции более 16 часов в день. Это действительно хорошие и волнующие новости, — сказала Джареки. «Также в испытании CHERISH, дети с диагнозом СМА в возрасте от 2 до 12 лет, получавшие инъекции имели улучшение в четыре пункта по шкале функциональных моторных движений Хаммерсмит (Hammersmith)».
Хобби сказал, что он надеется, что результаты испытания CHERISH убедят те страховые компании, которые вводят ограничения на типы 2 и 3 СМА, поражающих детей старшего возраста и взрослых.
«Некоторые страховые компании одобряют терапию Спинраза, но настаивают на мониторинге, доказывающем, что терапия действительно работает», — сказал Хобби. «Поэтому одна из ключевых вещей, которую мы должны сделать, это убедиться, что мы собираем данные об отдельных пациентах, чтобы увидеть, как ситуация изменилась с течением времени, и данные о том, что могло произойти без терапии».
Он посоветовал: «Не унывайте. Вы можете увидеть политику, которая говорит, что вам недоступно страховое покрытие терапии, но мы слышали о пациентах, которые все равно получают одобрение. В процессе подачи апелляций мы увидели, как эти первоначальные отказы изменились. Это очень расстраивает, но как только кто-то получает одобрение, это служит прецедентом для всех остальных».
Во время вебинара Хобби подчеркнул важность отказа от страховых компаний, которые отказываются покрывать Спинраза для всех типов SMA.
«Там, где мы видим политику в форме проекта с ограничениями, мы предоставляем доказательства против этих ограничений и доказательства почему Спинраза должна работать», — сказал он. «Чтобы помочь вам в этом, у нас есть ресурсы, доступные на нашем веб-сайте, и, также, мы подготовили буклет».
Хобби также призвал родителей детей с СМА быть терпеливыми.
«Некоторые люди видели быстрое воздействие лечения даже после трех доз, но мы никогда не знаем наверняка», сказал он. «По-прежнему существует вероятность эффекта плацебо, что что-то может произойти, когда вы получите терапию. Но Спинраза занимает больше времени для наращивания своего основного влияния. Это занимает время».
Д-р Джон В. Дэй, специалист по мышечной дистрофии, признал разочарование семей, желающих начать лечение детей препаратом Спинраза, но столкнувшихся с перспективой отказа.
«Существует тенденция к тому, что страховые компании сосредотачиваются на различных типах СМА, но СМА – это вся совокупность людей, страдающих от болезни в большей или меньшей стпени», сказал он. «FDA это понимала. У них был доступ к большому количеству данных, которые еще не были известны. Именно поэтому FDA одобрила Спинраза для лечения пациентов всех возрастов и степеней тяжести заболевания. Мы очень хотим работать со страховыми компаниями, чтобы и они это поняли».
Он добавил: «Страховые компании просят нас доказать работу препарата за определенный период времени, но это сложно. Я обычно говорю семьям, что я не ожидаю увидеть что-либо, что я могу расценивать как изменения за период от 6 до 12 месяцев».
Дэй подчеркнул важность постоянного ухода за людьми — особенно младенцами — с СМА, даже если им удастся получить новое лекарство.
«Спинраза не волшебная пилюля. Этот препарат не избавит от СМА», — сказал он. «Пациенты с СМА нуждаются и требуют постоянного ухода, который мы всегда рекомендовали».
Он также предупредил о побочных эффектах при лечении Спинразой.
«Пациенты могут продемонстрировать улучшение выносливости или силы, которые на самом деле могут привести к непрятности», — сказал он. «Мы видели некоторых младенцев, чьи родители не осознали, что они могут сесть или перевернуться. Даже у взрослых увеличение выносливости может привести к переоценке своих сил, из-за чего повышается риск получить травмы. Поэтому важно внимательно наблюдать и продолжать изучать передовой опыт, поскольку мы вступаем в новую эпоху лечения СМА».
Источник: Smanewstoday
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Елена Рудь
