Первые данные по активации ингибиторов миостатина в доклинической модели СМА были освещены на ежегодной конференции Cure SMA в июле.
Лечение с применением препарата SRK-015 привело к значительному увеличению мышечной силы в генетической модели СМА
Scholar Rock, биотехнологическая компания, специализирующаяся на открытиии разработке препаратов, избирательно действующих нафакторы роста в очаге болезни на микроуровне, объявила о том, чтодля улучшения мышечной силы и функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) разработан новый препарат SRK-015. Он является высоко избирательным ингибитором надклеточной активации миостатина. СМА — это редкое и часто фатальное генетическое заболевание, которое негативно влияетна нервно-мышечную функцию. Одновременно с этим, представители компании представили данные о доклинических исследованиях препарата SRK-015 на ежегодной конференции CURE SMA 29 июня — 2 июля 2017 года в Орландо, штат Флорида.
Нагеш Махантхаппа, доктор наук, президент и главный исполнительный директор Scholar Rock заявил: «Мы рады тому, что можем перейти к клиническим испытаниям препарата SRK-015 на пациентах со СМА, основываясь на новейших данных о биологии миостатина, нейромышечной патологии и уникальной фармакологии SRK-015, которые мы представили на Ежегодной конференции Cure SMA». Он также добавил: “Мы рассматриваем разработку SRK-015, как важный шаг в демонстрации широкого терапевтического потенциала препарата, нацеленного на активацию надклеточных факторов роста белка при лечении широкого спектра заболеваний”.
Scholar Rockпланирует разрабатывать SRK-015 как в сочетании с терапией, направленной на исправление основного генетического дефекта при СМА, так и в виде монотерапии у пациентов с некоторыми подтипами СМА. Исследователи Scholar Rockпродемонстрировали, что SRK-015 избирательно связывается с латентными формами миостатина, ингибируя активацию,а также избегая взаимодействия с другими близкородственными членами надсемейства TGFβ, которые могут приводить к непреднамеренным побочным эффектам.
Scholar Rockвпервые сообщилрезультаты потенциальной эффективности SRK-015 при СМА в докладена ежегодной конференции Cure SMA. Основные результаты доклинических исследований включаютследующие данные:
- SRK-015 специально нацелен на активацию скрытых форм миостатина и не ингибирует GDF11 или активин A, белки, структурно похожие на миостатин, но участвующие в регулировании широкого круга биологических процессов за пределами биологии мышц.
- SRK-015 существенно увеличиваетмышечнуюмассу тела у приматов(прим. кроме человека,на людях испытания пока не проводились), что особенно заметно влияет на мышцы с высокой долей быстроразрывных волокон, — тот тип мышечного волокна, который особенно сильно подвержен влиянию при СМА.
- При исследованиях на мышиной модели СМАингибирование активации миостатина в сочетании с «корректорной» терапией, которая нацелена на лежащий в основе генетический дефект, значительно улучшило силу икроножной мышцы по сравнению с лечением только «корректорной» терапией.
·По словам Карен С. Чен, доктора наук, главного научного сотрудника SMA Foundation и соавтора исследования, которое было представлено: «Мы воодушевлены доклиническими данными, полученными при испытании SRK-015, включая влияние на быстроразрывные мышечные волокна, что особенно актуально при СМА, а также избирательным действием препарата, что может быть очень важным при рассмотрении терапии у детей. Мы надеемся, что эти вдохновляющие доклинические результаты принесут клиническую пользу всем пациентам. Сообщество СМА добилось огромного прогресса в разработке методов лечения, направленных на устранение потери моторных нейронов, что помогает заполнить столь востребованную нишу в терапии заболевания. Следующим шагом в лечении заболевания можно считать терапию с применением SRK-015, решающую проблему атрофии мышц по отдельности или в сочетании с терапией, направленной на регуляцию SMN»
О препарате SRK-015
SRK-015 является селективным и локальным ингибитором активации скрытого миостатина. Миостатин, член надсемейства TGFβ факторов роста, который вырабатывается в основном в клетках скелетных мышц, является генетически подтвержденной мишенью, которая регулирует мышечную массу. Компания Scholar Rock активно работает над продвижением SRK-015 на стадию клинических испытаний для улучшения мышечной силы и двигательной функции у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Scholar Rock планирует исследовать SRK-015 как в сочетании с терапией, направленной на исправление лежащего в основе генетического дефекта, так и в виде монотерапии в некоторых подгруппах пациентов с SMA. На данный момент препарат SRK-015 требует дальнейших исследований. Эффективность и безопасность лекарства не установлены, а также препарат пока не одобрен FDA или каким-либо другим регулирующим органом.
Источник: Businesswire
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА». Пер. Максим Акименко
