Компания Рош представила новые финальные данные 5-летнего наблюдения в рамках основного клинического исследования FIREFISH (NCT02913482). Данные были представлены на прошедшей в начале июня конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024 в Техасе (США).
Представленные данные подтверждают долгосрочную эффективность и профиль безопасности применения рисдиплама у детей со СМА 1 типа.
После пяти лет лечения результаты показывают:
— 91% детей, получавших рисдиплам были живы, из них 81% не нуждались в постоянной вентиляции легких
— Большинство детей сохранили свои способности к самостоятельному кормлению и глотанию: 96% сохранили возможность глотать, а 80% могут принимать пищу без использования без зонда или гастростомы
— Большинство (59%) детей смогли сидеть без поддержки не менее 30 секунд
— 7 детей были способны стоять, трое с поддержкой и 4 без поддержи, а также 4 детей достигли возможности ходить с поддержкой
Согласно данным естественного течения заболевания без применения патогенетической терапии, дети со СМА 1 типа не достигают ни одной из этих вех развития, и, как правило, не переживают свой второй день рождения.
«Данные долгосрочной эффективности подтверждают преимущества лечения Эврисди у детей со СМА 1 типа, — говорит профессов Джованни Баранелло, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, London, UK, — Дети, получавшие Эврисди более пяти лет сохраняют или улучшают свои возможности сидеть, стоять и ходить – критические навыки для развития и повседневной жизни. Подавляющее большинство также сохраняет возможность глотать и принимать пищу без использования зонда или гастростомы»
Также не было обнаружено нежелательных явлений, связанных с лечением, которые бы привели к остановке лечения или выходу из исследования. Общая частота нежелательных явлений снизилась на 66% в период с первого года по пятый (последний) год исследования. Наиболее частыми нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей, лихорадка и пневмония. Уровень потребности в госпитализации в течении 5-летнего периода наблюдения также снизился и 22% детей не нуждались в госпитализации за все время с начала лечения рисдипламом.
«Представленный анализ данных знаменует собой окончание исследования FIREFISH. В компании «Рош» мы считаем, что информирование пациентов о результатах наших завершенных клинических исследований очень важным. В соответствии с Регламентом ЕС о клинических исследованиях, все участники исследования получат краткое описание результатов FIREFISH в упрощенном, «пациентском» языке у своего врача в ближайшие месяцы, а мы также опубликуем его на веб-сайте Roche «ForPatients».
Мы хотели бы воспользоваться возможностью, чтобы выразить глубокую благодарность всем пациентам, семьям, медицинским работникам и пациентским организациям, которые внесли свой вклад в это важное исследование. За время этого процесса мы многому научились и узнали о лечении СМА и для нас было большой честью стать частью жизненного пути детей и семей, которые сделали это исследование возможным» — сказала Луиза Тоунсон, глава отдела взаимодействия с пациентскими организациями Рош.
Рисдиплам (Эврисди) – единственный пероральный препарат, разработанный для лечения СМА, воздействующий на ЦНС и периферические ткани. На сегодняшний момент рисдиплам одобрен к применению в более, чем 100 странах и более 15 000 пациентов получают этот вид лечения по всему миру.
FIREFISH (NCT02913482) — открытое клиническое исследование из двух частей, оценивавшее лечение детей со СМА 1 типа. Участники исследования были в среднем в возрасте 5,5 месяцев на момент начала терапии. 58 детей завершили первый год лечения, 52 стали участниками исследования долгосрочного применения. Исследование достигло своих первичных конечных точек
Источники:
Обращение компании к сообществу
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
