В начале октября 2023 года на 28-м Всемирном Конгрессе World Muscle Society были представлены результаты первичного анализа продолжающегося исследования RAINBOWFISH, оценивающего эффективность и безопасность препарата рисдиплам у детей с предсимптомной СМА (n=26), получивших лечение в возрасте от рождения до шести недель.
Клинические исследования показывают, что потеря мотонейронов может начаться до того, как появятся симптомы и раннее начало лечения имеет решающее значение для достижения наилучших результатов.
Препарат рисдипалам — единственный одобренный неинвазивный метод лечения СМА, одобренный более чем в 100 странах мира, на сегодняшний момент более 11 000 пациентов получают данный вид лечения по всему миру. Показания к применению препарата с 2023 года расширены и позволяют начинать лечение у младенцев с рождения.
Исследование RAINBOWFISH включало младенцев с двумя или более копиями гена SMN2. Как правило, чем меньше число, тем более тяжко протекает заболевание.
Из 26 младенцев в исследовании, после года лечения рисдиплам, 81% могли сидеть самостоятельно как минимум в течение 30 секунд, а большинство из них также могли стоять и ходить. Все дети сохранили возможность глотать, получать пищу через рот, и ни одному из них не потребовалась постоянная вентиляция легких
RAINBOWFISH было первым исследованием, в котором с помощью стандартизированной шкалы Бейли также оценивались и когнитивные способности. Результаты оценки показали, что когнитивные функции участников исследования типичны для нормального развития ребенка в течение первого года жизни.
Нежелательные явления (НЯ) в большей степени отражали возраст детей, чем наличие у них диагноза СМА. Большинство НЯ не были связаны с лечением, а наиболее распространенными были прорезывание зубов, COVID-19, лихорадка, гастроэнтерит, экзема и запор.
«Эти данные подтверждают ценность начала лечения детей со СМА до появления симптомов с целью сохранить мотонейроны, пока их еще много. В сочетании с широким распространением программ скрининга новорожденных на СМА, раннее лечение может противодействовать последствиям заболевания и дать детям с предсимптомной СМА наилучший из возможных старт жизни», — отметил Ричард Финкель, д.м.н., главный исследователь RAINBOWFISH и директор экспериментального отделения нейробиологии в St. Jude Children’s Research Hospital.
Источник: Пресс-релиз компании
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
