Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.
Компания «Рош» в июне 2021 года представила новые промежуточные данные двух исследований Evrysdi® (рисдиплам); JEWELFISH и RAINBOWFISH. Эти данные были представлены на Конгрессе Virtual SMA Research & Clinical Care.
Данные RAINBOWFISH – первые результаты
RAINBOWFISH — продолжающееся открытое исследование рисдиплам у детей от рождения до шести недель с предсимптоматической СМА. Предварительные данные об эффективности показали, что младенцы, получавшие лечение в течение 12 месяцев, достигли соответствующих возрасту двигательных вех, включая сидение, стояние и ходьбу, а также улучшение двигательных функций.
Из пяти детей, получавших Эврисди в течение не менее 12 месяцев (прим. остальные участники получали препарат менее 12 мес и не были включены в этот анализ) — все сидят без поддержки, могут переворачиваться и ползать. Четверо младенцев могли стоять без посторонней помощи и самостоятельно ходить. Среди этих пациентов 2 с двумя копиями SMN2, а у трех больше 2 копий. Четыре ребенка набрали 64 балла по шкале CHOP-INTEND (максимальный балл), а один достиг 63 баллов.
Наиболее частыми нежелательными эффектами были заложенность носа (33%), кашель (25%), прорезывание зубов (25%), рвота (25%), экзема (17%), боль в животе (17%), диарея (17%), гастроэнтерит (17%), папула (сыпь; 17%) и гипертермия (лихорадка; 17%). Побочных эффектов, приведших к отмене или прекращению лечения не было.
Следующие данные будут представлены, когда все пациенты исследования достигнут периода 1 года на лечении рисдиплам.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
