Компания Биоген представила ответы на самые частые вопросы, задаваемые в связи с обновлением информации по препарату Нузинерсен Напомним, что в начале августа 2016 года компании Biogen и Ionis Pharmaceuticals сообщили о принятом решении начать процесс подачи документов для утверждения первой в мире терапии для СМА.1 августа 2016 года Biogen и Ionis Pharmaceuticals объявили, что Нузинерсен, исследуемое лечение для спинальной мышечной атрофии (СМА), достиг точки первичного предварительного анализа исследования ENDEAR, 3-ей фазы клинических испытаний у пациентов с младенческим началом (соответствует типу 1) СМА.Ниже вы найдете ответы на некоторые из наиболее часто задаваемых вопросов в связи с обновлением информации.
Если вам нужна дополнительная информация, пожалуйста, не стесняйтесь обращаться в «Центр пациента Biogen» по адресу эл.почты patientcenter@biogen.com
1. Что такое исследование ENDEAR?
Исследование было первоначально разработано для проведения в течение 13 месяцев и включало около 110 пациентов со СМА 1типа. Целью исследования было собрать хорошо проверенные данные для оценки безопасности и эффективности Нузинерсен в данной популяции пациентов. Изначально исследование использовало в качестве первичной контрольной точки выживание пациентов без вентиляции. Как только были получены более обширные данные из наших открытых (open-label) исследований, становилось все более очевидным, что измерение моторных вех также может быть полезным индикатором потенциальной эффективности Нузинерсен в исследовании ENDEAR. Таким образом, первичные и вторичные конечные точки были обновлены в мае 2016 года.
2. Почему вы решили провести промежуточный анализ? Что это значит?
При проектировании исследования ENDEAR мы консультировались с регулирующими органами, экспертами в области СМА и членами сообщества, в результате чего был разработан протокол, который позволил нам собрать необходимые хорошо проверяемые данные в кратчайшие сроки.
Мы разработали протокол, включающий опцию для промежуточного анализа исследования до официального завершения клинических испытаний, с тем, чтобы оценить, есть ли значительный эффект от лечения еще до завершения полного сбора данных по всем клиническим стадиям. Промежуточный анализ показал, что младенцы, принимающие Нузинерсен испытывали статистически значимое улучшение в достижении моторных вех по сравнению с теми, кто не получал лечение.
В связи с положительными результатами промежуточного анализа у пациентов со СМА 1 типа, все участники стадий ENDEAR и EMBRACE могут в дальнейшем получать препарат в расширенных исследованиях стадии SHINE.
3. Что будет происходить дальше?
Мы продолжим собирать данные всех участников, зарегистрированных в клиническом испытании в их следующее посещение, чтобы дополнить этими данными регуляторные документы. Регуляторные документы будут включать в себя данные промежуточного анализа ENDEAR, а также все другие клинические и доклинические данные, доступные в настоящее время. Мы ожидаем, что мы сможем представить наши маркетинговые заявки в FDA и EMA в ближайшие месяцы, а, в дальнейшем, и в других странах.
4. Когда Нузинерсен (позднее Спинраза) будет одобрен к применению?
После того, как будет собран полный пакет документов для предоставления, — они должны быть приняты каждым регулирующим органом до начала периода проверки. В США компании уведомляются о принятии документов в течение 60 дней после подачи. В ЕС компании получают уведомление о том, что документы приняты примерно через 30 дней после подачи. После того, как пакет документов принят и получено подтверждение начинается период проверки.
Мы обсуждаем ускоренные варианты проверки с обоими агентствами, но все еще не имеем конкретных сроков для рассмотрения и возможного одобрения Нузинерсен. Сроки рассмотрения (проверки) и одобрение новой терапии варьируется в зависимости от страны, но, в среднем, как только документы приняты, стандартный период проверки в США составляет 10 месяцев и в среднем от 13-15 месяцев в ЕС.
5. Каковы ваши планы в отношении исследования CHERISH? Будете ли вы также проводить промежуточный анализ в этом исследовании?
Основываясь на наших текущих разговорах с регулирующими органами, данные из хорошо контролируемого исследования пациентов со СМА 2 типа будут необходимы для того, чтобы они могли оценить безопасность и эффективность Нузинерсен в этой группе населения. Как только мы сможем собрать достаточно хорошо проверяемых данных, и будем в состоянии закрыть плацебо-контролируемое слепое исследование CHERISH, мы сможем понять, как действовать, чтобы получить одобрение применению препарата в этой группе пациентов.
Мы постараемся завершить исследования CHERISH настолько быстро, насколько это возможно, и продолжим изучать все возможности, чтобы сократить сроки для рассмотрения и возможного одобрения препарата.
6. Вы открываете расширенную программу доступа (EAP)?
Учитывая положительные данные промежуточного анализа, Biogen работает над открытием расширенной программы доступа (EAP) для подходящих пациентов с ранним началом (1 тип) СМА. Мы надеемся, что эта программа будет начальным этапом в наших усилиях по раннему доступу пациентов со СМА к препарату Нузинерсен.
Существующие места проведения клинических исследований, имеющие опыт в применении Нузинерсен, могут участвовать в EAP в странах, где EAP разрешается в соответствии с местными законами и правилами и может быть активизировано, а также есть путь, который может поддерживать долгосрочную доступность препарата. После того, как EAP будет открыта, и будет проведены необходимые местные процедуры утверждения программы — отдельные места-участники программы смогут начать набор пациентов после того, как они переведут всех участников исследования ENDEAR в расширенную стадию открытого (open-label) исследования.
7. Как я могу узнать, подхожу ли я или мой ребенок для программы раннего доступа?
В ближайшие недели на сайте clinicaltrials.gov будет размещены критерии и дополнительные сведения о программе EAP для пациентов со СМА1. Там Вы или Ваш врач сможете получить самую актуальную информацию о программе.
апд. Информация о программе расширенного доступа размещена на сайте и содержит на данный момент довольно широкие критерии включения в программу, а также критерии исключения. Пока нет данных по местам проведения программы.
Для участия в EAP, врачи в местах проведения клинических испытаний должны сделать официальный запрос от имени пациента к Biogen или к Idis, партнеру компании Biogen по запуску программы EAP. Запрашивающий врач несет ответственность за пациента по всем законодательным и нормативным требованиям, предъявляемым к медицинскому наблюдению за пациентом во время получения последним исследуемого (экспериментального) препарата.
Мы понимаем, что EAP не будет удовлетворять потребности всего сообщества СМА. Мы намерены открыть EAP для пациентов со СМА 2 типа в будущем, в случае если и когда мы сможем собрать достаточно хорошо контролируемых данных для оценки безопасности и эффективности Нузинерсен в этой группе, закрыть плацебо-контролируемое слепое исследование CHERISH, и предоставить полученные данные в регулирующие органы.
8. Будут ли взимать плату за EAP?
Biogen будет поставлять Нузинерсен бесплатно в период, в который пациенты проходят лечение в рамках расширенной программы доступа. Любые другие траты, связанные с медицинскими расходами не подпадают под EAP.
9. Что будет дальше?
Промежуточный анализ представляет собой важный этап для программы исследований Нузинерсен, но нам предстоит еще много работы до того, как мы достигнем свою цель номер один – получение одобрения для Нузинерсен.
Мы стремимся к открытости и прозрачности в общении с сообществом СМА и, как только это станет возможным, будем предоставлять новости по мере продвижения программы.
Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»
