Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.
«Наши данные демонстрируют положительное влияние лечения на двигательную функцию у педиатрических и взрослых пациентов со СМА в амбулаторной стадии. Мы наблюдали не только стабилизацию прогрессирования заболевания или отсутствие ухудшения, но и клинически значимое улучшение дистанции ходьбы в этой подгруппе пациентов», — пишут исследователи.
Многие пациенты также сообщали о заметном снижении утомляемости после начала лечения.
Исследование «Improvements in Walking Distance during Nusinersen Treatment – A Prospective 3-year SMArtCARE Registry Study» было опубликовано в Journal of Neuromuscular Diseases.
«Наши результаты способствуют увеличению количества доказательств положительного долгосрочного эффекта лечения нусинерсеном у этой группы пациентов. Это необходимо для разработки рекомендаций по лечению, а также для облегчения и обеспечения доступа к лечению», — заявила в пресс-релизе Астрид Пехманн, доктор медицинских наук, соавтор исследования Фрайбургского университета в Германии.
Фокус на «мягких» формах СМА для облегчения обеспечения доступа пациентов к лечению
Нусинерсен был первым препаратом, одобренным для лечения СМА, он повышает уровень белка SMN, дефицит которого вызывает СМА. Одобрение препарата было подтверждено в основном данными клинических испытаний, в которых тестировалась терапия у детей со СМА 1 или 2 типа. В отсутствие лечения пациенты с этими тяжелыми типами СМА никогда не могут ходить самостоятельно.
Эффективность лечения для пациентов с относительно мягкими СМА типов 3 и 4 менее изучена. Эти пациенты, как правило, могут ходить в детстве, хотя они могут потерять эту способность по мере прогрессирования заболевания, особенно в случае сравнительно более тяжелого течения типа 3.
«Данные о долгосрочном эффекте [нусинерсен] у амбулаторных пациентов все еще скудны. Из-за практик возмещения расходов на лечение это привело к тому, что доступ к лечению для взрослых или амбулаторных пациентов остается органиченным в разных странах», — сказал Пехманн.
Международная группа ученых исследовала результаты лечения 231 человека со СМА, получавших нусинерсен. Все были в состоянии ходить на момент начала терапии.
Исследователи подчеркнули, что, поскольку они сосредоточились только на амбулаторных пациентах и исключили пациентов с типом 3, но не амбулаторно, их исследование «не представляет весь спектр» более этой формы СМА.
Данные были получены из реестра SMArtCARE, в котором собрана информация о пациентах со СМА, получавших лечение в десятках европейских центров, в том числе в Германии, Австрии и Швейцарии. Реестр SMArtCARE частично финансируется компаниями Biogen и Novartis Gene Therapies.
Среди 231 пациента, 114 были детьми, а остальные 117 — взрослыми, когда они начали лечение. Амбулаторные взрослые со СМА, как правило, имеют более старший возраст начала заболевания (около 11,5 лет по сравнению с 3,4 года для амбулаторных детей), что ожидаемо, поскольку пациенты с более ранним началом заболевания с большей вероятностью теряют способность ходить в более молодом возрасте.
За пациентами наблюдали до 38 месяцев (более трех лет), хотя не все данные по всем измерениям были доступны на каждую отметку времени в этой базе данных. Тот факт, что исследование основывалось на данных реальной клинической практики, которые являются более запутанными и менее контролируемыми, чем данные клинических испытаний, был отмечен как достоинством, так и ограничением исследования.
Чтобы оценить способность ходить, исследователи изучили результаты теста шестиминутной ходьбы (6MWT), распространенной оценки, которая измеряет, какое расстояние пациент может пройти за шесть минут. Изменение показателей 6MWT не менее чем на 30 метров считается клинически значимым.
Четверть пациентов продемонстрировала значительное увеличение расстояния ходьбы
За весь период наблюдения более четверти пациентов, получавших нусинерсен, — 31 (27,2%) ребенок и 31 (26,5%) взрослый — продемонстрировали клинически значимое улучшение более чем на 30 метров по шкале 6MWT. Среднее изменение от начала лечения к 38 месяцу составило 39,3 метра у детей и 24,4 метра у взрослых.
Для сравнения, пять взрослых (4,3%) испытали снижение способности ходить на 30 и более метров во время приема нусинерсен, а двое детей (1,8%) потеряли способность ходить без посторонней помощи во время лечения.
Средние баллы по другим показателям двигательной функции, в частности по расширенной моторной шкале Хаммерсмита (HFMSE) и шкале оценки верхних конечностей (RULM), в целом улучшились у детей и были стабильными у взрослых, получавших нусинерсен.
Примерно у трети пациентов (33,3% детей и 35,9% взрослых) наблюдалось клинически значимое улучшение по шкале HFMSE, в то время как у 9,4% взрослых наблюдалось клинически значимое ухудшение показателей по шкале HFMSE. Для RULM клинически значимое улучшение наблюдалось у 23,7% детей и 14,5% взрослых, в то время как клинически значимое ухудшение наблюдалось у 2,6% взрослых.
Дыхательная функция оставалась стабильной на протяжении всего исследования, трем взрослым пациентам во время наблюдения потребовалась неинвазивная вентиляция легких. Одному педиатрическому пациенту также потребовалась трубка для кормления на период шести месяцев.
Перед началом лечения примерно 1 из 3 пациентов (29,9%) сообщал о клинически значимой утомляемости. Примерно через три года лечения нусинерсеном число сообщивших об усталости упало до менее чем 1 из 10 (9,1%).
«Как педиатрические, так и взрослые пациенты сообщили о значительном снижении воспринимаемой усталости после 38 месяцев лечения», — пишут исследователи.
Побочные эффекты наблюдались у 40 (17,3%) пациентов в течение трех лет исследования. Наиболее частыми были осложнения, связанные с самой процедурой люмбальной пункции, переломами и несчастными случаями, а также инфекциями.
«Наши результаты демонстрируют стабилизацию прогрессирования заболевания и, что более важно, клинически значимое увеличение дистанции ходьбы как у детей, так и у взрослых пациентов со СМА», — пишут исследователи.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
