Menu

Новости от ISIS

18-19 ноября 2014 года  компания ISIS объявила о начале второго этапа третьей фазы клинических испытаний своего препарата ISIS-SMNRx и был объявлен набор в группу для испытаний

Это второе исследование, проводимое в третьей фазе испытаний ISIS-SMNRx. Ранее, в сентябре 2014 года, ISIS объявил о начале ENDEAR — клинических испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА типа I.
Сейчас фармацевтическая компания Isis Pharmaceutical объявляет о начале второго этапа третьей фазы — CHERISH — многоцентрового клинического исследования для оценки эффективности и безопасности исследуемого препарата ISIS-SMNRx для детей со спинальной мышечной атрофией.
В исследовании будут задействованы дети возраста 2-12 лет со СМА, которые прошли дополнительный скрининг на сайте исследовательского центра для подтверждения права на участие.

Основные критерии включения в исследование:

  •  появление признаков и симптомов СМА в возрасте более 6 месяцев;
  •  возраст 2-12 лет;
  •  дети могут сидеть самостоятельно, но никогда не могли самостоятельно ходить;
  •  отсутствие сильного сколиоза.
Данное исследование — двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое и будет проведено примерно на 117 детях в исследовательских центрах в США, Канаде, Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе. Исследование начнется в ноябре.
Источник:
19 ноября 2014 г. был объявлен набор детей от 2 до 12 лет в группу для испытаний препарата ISIS-SMNRx.
В третью фазу данного исследования отбираются пациенты с поздним началом СМА. Участники рандомизируются в пропорции 2:1, соответственно, получающие ISIS-SMNRx и плацебо.

Критерии для включения в программу

  •  Подтвержденный диагноз спинальной мышечной атрофии (СМА)
  •  Признаки и симптомы СМА появились в возрасте более 6 месяцев
  •  Возраст от 2 до 12 лет
  •  Участник может сидеть самостоятельно, но никогда не мог самостоятельно ходить
  •  По расширенной функциональной шкале Хаммерсмита показатели не менее 10 и не более 54 на момент скрининга
  •  Участник способен, по мнению исследователя, пройти все процедуры при испытании препарата, соответствующие измерения, а посещениям родителей или опекунов участника сопутствует надлежащая психологическая поддержка
  •  Ожидаемая продолжительность жизни, по мнению исследователя, не менее 2 лет с момента скрининга

Критерии для исключения из программы

  •  Дыхательная недостаточность, определяемая на основе медицинских показаний к инвазивному или неинвазивному вентилированию на протяжении не менее 6 часов в течение суток на момент скрининга
  •  Медицинские показания использования желудочного зонда для кормления
  •  Тяжелые контрактуры или острый сколиоз, выявляемый при рентгеноскопии на момент скрининга
  •  Госпитализация для хирургии (то есть хирургии сколиоза и др.), пульмонологические проблемы или необходимость в нутритивной поддержки в течение на протяжении периода, планируемого для исследования
  •  Наличие невылеченных или неадекватно вылеченных активных инфекций, требующих системной антивирусной или антимикробной терапии в любое время в течение периода скрининга
  •  Наличие в анамнезе заболеваний головного или спинного мозга, в том числе опухолей или аномалий по МРТ или КТ, которые могут помешать поясничной пункции или циркуляции спинномозговой жидкости (СМЖ)
  •  Наличие имплантированных шунтов для отвода СМЖ или имплантированных ЦНС-катетеров
  •  Бактериальный менингит в анамнезе
  •  Получение ISIS-SMN Rx ранее в клинических исследованиях
  •  Травмы (напр., перелом верхних или нижних конечностей) или хирургические процедуры, осложняющие способность участника пройти какие-либо из измерений, требуемых протоколом испытаний, от которых участник полностью не оправился или не достиг стабильного базового состояния
  • По мнению, исследователя, наличие клинически значимых аномалий в гематологии, клинических показателей химии или ЭКГ на момент визита на скрининг, которые делают невозможным включение участника в программу
  •  Прием иных испытываемых препаратов (напр., оральный прием альбутерола или сальбутамола, рилузола, карнитина, креатина, фенилбутирата натрия и т.п.), биологических агентов или применение соответствующих устройств в течение одного месяца с момента скрининга или в течение пяти периодов полувыведения испытуемого препарата, в зависимости от того, какой период времени дольше. Лечение вальпроатом или гидроксимочевиной в течение трех месяцев с момента скрининга. Любая генная терапия, терапия олигонуклеотидами или трансплантация клеток.
  •  Текущие заболевания, которые могут, по мнению исследователя, влиять на проведение испытаний и на их оценку. В частности, медицинские проблемы (напр., истощение или кахексия, тяжелая анемия и т.п.), воздействующие на оценку безопасности участника либо ставящие под угрозу способность участника пройти процедуры испытаний.
Справка:
Компания ISIS Pharmaceutical — одна из 15 компаний, проводящих исследования в области СМА. В настоящий момент препарат компании ISIS успешно прошел первые две фазы клинических испытаний, показав наилучшие результаты в терапии СМА. Специалисты компании направили свои усилия на то, чтобы “запустить” ген SMN2 на полную мощность. ISIS-SMNRx – это препарат, направленный на увеличение уровня выживания двигательных нейронов (SMN), путем воздействия на «резервную копию» гена (SMN2) и стимулирования производства им большего количества рабочего белка.15.01.2016

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up