18-19 ноября 2014 года компания ISIS объявила о начале второго этапа третьей фазы клинических испытаний своего препарата ISIS-SMNRx и был объявлен набор в группу для испытаний
Это второе исследование, проводимое в третьей фазе испытаний ISIS-SMNRx. Ранее, в сентябре 2014 года, ISIS объявил о начале ENDEAR — клинических испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА типа I.
Сейчас фармацевтическая компания Isis Pharmaceutical объявляет о начале второго этапа третьей фазы — CHERISH — многоцентрового клинического исследования для оценки эффективности и безопасности исследуемого препарата ISIS-SMNRx для детей со спинальной мышечной атрофией.
В исследовании будут задействованы дети возраста 2-12 лет со СМА, которые прошли дополнительный скрининг на сайте исследовательского центра для подтверждения права на участие.
Основные критерии включения в исследование:
- появление признаков и симптомов СМА в возрасте более 6 месяцев;
- возраст 2-12 лет;
- дети могут сидеть самостоятельно, но никогда не могли самостоятельно ходить;
- отсутствие сильного сколиоза.
Данное исследование — двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое и будет проведено примерно на 117 детях в исследовательских центрах в США, Канаде, Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе. Исследование начнется в ноябре.
Источник:19 ноября 2014 г. был объявлен набор детей от 2 до 12 лет в группу для испытаний препарата ISIS-SMNRx.
В третью фазу данного исследования отбираются пациенты с поздним началом СМА. Участники рандомизируются в пропорции 2:1, соответственно, получающие ISIS-SMNRx и плацебо.
Критерии для включения в программу
- Подтвержденный диагноз спинальной мышечной атрофии (СМА)
- Признаки и симптомы СМА появились в возрасте более 6 месяцев
- Возраст от 2 до 12 лет
- Участник может сидеть самостоятельно, но никогда не мог самостоятельно ходить
- По расширенной функциональной шкале Хаммерсмита показатели не менее 10 и не более 54 на момент скрининга
- Участник способен, по мнению исследователя, пройти все процедуры при испытании препарата, соответствующие измерения, а посещениям родителей или опекунов участника сопутствует надлежащая психологическая поддержка
- Ожидаемая продолжительность жизни, по мнению исследователя, не менее 2 лет с момента скрининга
Критерии для исключения из программы
- Дыхательная недостаточность, определяемая на основе медицинских показаний к инвазивному или неинвазивному вентилированию на протяжении не менее 6 часов в течение суток на момент скрининга
- Медицинские показания использования желудочного зонда для кормления
- Тяжелые контрактуры или острый сколиоз, выявляемый при рентгеноскопии на момент скрининга
- Госпитализация для хирургии (то есть хирургии сколиоза и др.), пульмонологические проблемы или необходимость в нутритивной поддержки в течение на протяжении периода, планируемого для исследования
- Наличие невылеченных или неадекватно вылеченных активных инфекций, требующих системной антивирусной или антимикробной терапии в любое время в течение периода скрининга
- Наличие в анамнезе заболеваний головного или спинного мозга, в том числе опухолей или аномалий по МРТ или КТ, которые могут помешать поясничной пункции или циркуляции спинномозговой жидкости (СМЖ)
- Наличие имплантированных шунтов для отвода СМЖ или имплантированных ЦНС-катетеров
- Бактериальный менингит в анамнезе
- Получение ISIS-SMN Rx ранее в клинических исследованиях
- Травмы (напр., перелом верхних или нижних конечностей) или хирургические процедуры, осложняющие способность участника пройти какие-либо из измерений, требуемых протоколом испытаний, от которых участник полностью не оправился или не достиг стабильного базового состояния
- По мнению, исследователя, наличие клинически значимых аномалий в гематологии, клинических показателей химии или ЭКГ на момент визита на скрининг, которые делают невозможным включение участника в программу
- Прием иных испытываемых препаратов (напр., оральный прием альбутерола или сальбутамола, рилузола, карнитина, креатина, фенилбутирата натрия и т.п.), биологических агентов или применение соответствующих устройств в течение одного месяца с момента скрининга или в течение пяти периодов полувыведения испытуемого препарата, в зависимости от того, какой период времени дольше. Лечение вальпроатом или гидроксимочевиной в течение трех месяцев с момента скрининга. Любая генная терапия, терапия олигонуклеотидами или трансплантация клеток.
- Текущие заболевания, которые могут, по мнению исследователя, влиять на проведение испытаний и на их оценку. В частности, медицинские проблемы (напр., истощение или кахексия, тяжелая анемия и т.п.), воздействующие на оценку безопасности участника либо ставящие под угрозу способность участника пройти процедуры испытаний.
Справка:
Компания ISIS Pharmaceutical — одна из 15 компаний, проводящих исследования в области СМА. В настоящий момент препарат компании ISIS успешно прошел первые две фазы клинических испытаний, показав наилучшие результаты в терапии СМА. Специалисты компании направили свои усилия на то, чтобы “запустить” ген SMN2 на полную мощность. ISIS-SMNRx – это препарат, направленный на увеличение уровня выживания двигательных нейронов (SMN), путем воздействия на «резервную копию» гена (SMN2) и стимулирования производства им большего количества рабочего белка.15.01.2016
Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
