Menu

Новартис объявил о планах нового исследования интратекального применения генной терапии для лечения СМА

3 августа компания Новартис объявила об снятии регуляторными органами решения о приостановке клинических испытаний и о своих планах начать новое ключевое исследование фазы 3 интратекального применения генной терапии OAV-101 у пациентов со СМА старшего возраста.
  • Сняты ограничения по проведению клинических исследований интратекального введения генной терапии (установлены в октябре 2019 года)
  • Планируется новое исследование интратекального применения генной терапии STEER для оценки эффективности, безопасности и переносимости OAV-101 IT у не получавших лечения пациентов с СМА 2 типа в возрасте от 2 до 18 лет

Компания Новартис, подчеркнула, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) определило, что интратекальные (ИТ) клинические испытания OAV-101 у пациентов со СМА могут быть продолжены, тем самым отменив частичное приостановление клинических испытаний в октябре 2019 года. Отмена запрета была основана на данных всестороннего доклинического токсикологического исследования, проведенного Новартис на приматах, в котором рассматривались все выявленные проблемы, включая вопросы повреждения ганглиев задних корешков (dorsal root ganglia) после интратекального введения генной терапии.

Следуя этому решению FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Новартис планирует инициировать STEER, глобальное базовое исследование фазы 3 для оценки клинической эффективности, безопасности и переносимости OAV-101 IT у пациентов, ранее не получавших лечения, в возрасте от 2 до 18 лет, которые могут сидеть, но никогда не ходили.

«Мы очень рады, что наш комплексный пакет доклинических данных разрешил все проблемы, выявленные, связанные с токсичностью DRG, и FDA приняло решение, что мы можем продолжить нашу программу клинических испытаний OAV-101 IT и начать испытание STEER», — сказал Шепард Мпофу, д.м.н. SVP, Chief Medical Officer компании Novartis Gene Therapies. «Мы считаем, что все пациенты с диагнозом СМА должны иметь возможность извлечь выгоду из преобразующего воздействия генной терапии, и мы по-прежнему уверены, что исследовательская ИТ-технология OAV-101 является жизнеспособным потенциальным путем лечения для пациентов старшего возраста и для которых однократное лечение может быть особенно привлекательным».

Исследование STEER будет основываться на исследовании STRONG фазы 1/2, которое показало, что интратекальное лечение OAV-101 привело к значительному увеличению баллов по шкале Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) и клинически значимому ответу у пациентов со СМА в возрасте от ≥2 лет до <5 лет. лет с СМА типа 2.

Кроме того, STEER дополнит клинические данные и данные реальной практики прменения генной терапии для лечения СМА.

На сегодняшний момент препарат для внутривенного введения Золгенсма® (онасемноген абепарвовек) одобрен в 41 стране, более 1400 пациентов по всему миру прошли курс лечения Zolgensma IV.

Об исследовании STEER

STEER — это рандомизированное, двойное слепое, sham-контролируемое исследование фазы 3 для оценки клинической эффективности, безопасности и переносимости одноразовой интратекальной (ИТ) дозы OAV-101 у ранее не получавших лечения пациентов с СМА 2 типа от 2 до 18 лет, могут сидеть, но никогда не ходили.

Основная цель STEER — оценить эффективность и безопасность однократного ИТ-введения OAV-101 по сравнению с группой sham-контроля (фиктивное введение, когда делается прокол, но не вводится препарат) в течение 52-недельного периода, в конце которого пациенты в контрольной группе также будут лечиться с помощью OAV-101.

Терапевтический эффект OAV-101 будет оцениваться с использованием функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE). Вторичные цели включают оценку безопасности и эффективности OAV-101 с использованием шкалы модуля верхних конечностей (RULM).

Более 100 пациентов будут рандомизированы для получения OAV-101 путем ИТ-инъекции или имитации процедуры. В конце 52-недельного периода все подходящие пациенты, получившие фиктивную процедуру, получат OAV-101, а все подходящие пациенты, получившие OAV-101, получат фиктивную процедуру. Имитационное контролируемое исследование (sham-control) — это метод, используемый в клинических испытаниях для определения эффективности лекарственного средства или лечения, когда требуется специфическая процедура введения, и имеет прецедент в других исследованиях фазы 3, измеряющих эффективность лечения для более позднего начала СМА. Использование фиктивной процедуры в STEER включено для обеспечения группы сравнения для беспристрастного сбора и оценки эффективности, безопасности и переносимости OAV-101 IT для этой группы старших пациентов, у которой болезнь прогрессирует медленнее.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up