NIDO-361, экспериментальный пероральный препарат для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА, или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences получил статус орфанного лекарственного средства (orphan drug designation) в Европейском союзе. В настоящее время завершен набор в исследование 2-й фазы, изучающей безопасность и эффективность этого вида лечения.
Статус орфанного лекарственного средства присваивается ЕМА (Европейским медицинским агентством) терапиям, которые могут улучшить возможности помощи для редких и жизнеугрожающих заболеваний. Этот статус также дает некоторые дополнительные преимущества производителям лекарственных средств, такие как уменьшение размеров оплаты за регистрацию, помощь в разработке протоколов клинических исследований, а также 10 лет эксклюзивного присутствия на рынке (market exclusivity), если препарат будет в дальнейшем одобрен.
Присвоение статуса орфанного препарата произошло как только компания завершила набор в клиническое исследование второй фазы Phase 2 PIONEER KD study (NCT06411912). Это исследование оценит безопасность и эффективность NIDO-361 на 54 мужчинах с диагнозом СБМА в Европе, Великобритании и Ю.Корее. Окончание клинического исследования ожидается в следующем году (2025).
“В настоящее время нет ни одного препарата, одобренного для СБМА. Присвоение орфанного статуса для нашего препарата NIDO-361 знаменует важную ступень в разработке нового лекарства, которое может изменить жизни пациентов, страдающих от этого редкого и прогрессирующего нервно-мышечного заболевания,” — сказала Виссия Виглетта, Nido Bio’s chief medical officer в пресс-релизе компании.
СБМА, также известная как болезнь Кеннеди – наследственное заболевание, связанное с мутациями в гене андрогенового рецептора (AR gene). Эти мутации приводят к выработке дисфункциональных андрогеновых рецепторов, которые, как полагают, приводит к их накоплению до токсического уровня в мотонейронах – нервных клетках, ответственных за управление движением мышц.
Этот патологический процесс приводит к повреждению мотонейронов, что ведет к прогрессирующей мышечной слабости и истощению мышц конечностей и лица, характерным для СБМА. Эта форма спинальной мышечной атрофии обычно начинается во взрослом возрасте и проявляется в виде симптомов ослабленной мобильности, нарушениями подвижности и проблемами с речью и глотанием.
NIDO-361 является малой молекулой, которая связывается с определенным участком рецептора андрогена, отличным от участка, с которым связываются андрогены и другие молекулы, корректируя проблемы с белком AR и восстанавливая клеточное здоровье.
Этот вид лечения был найден в целом достаточно безопасным и хорошо переносился в 1-й фазе исследований Phase 1 clinical trial (ACTRN12622000964718) в Австралии, с отсутствием серьезных нежелательных явлений. Это исследование включало 63 здоровых мужчины, которые получали единственную или несколько возрастающих доз NIDO-361 или плацебо.
В исследовании фазы 2 главной целью будет изучить эффективность лекарственного препарата, который участники будут получать перорально один раз в день. Эффективность будет оцениваться как повышение объема мышц согласно оценке с помощью МРТ. Исследователи также будут оценивать отклик участников на лечение в разных аспектах, включая повседневное функционирование, мобильность и мышечную силу.
Дозировка лекарственного препарата будет постоянно мониторироваться в течение исследования с целью определения оптимальной дозы, которая будет использоваться в будущем исследовании 3-й фазы.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
