На ежегодной конференции Ассоциации британских детских неврологов, состоявшейся 11-13 декабря в Кэмбридже, компания Биоген представила результаты 3 фазы клинических испытаний Endear препарата Спинраза (Нузинерсен), недавно одобренного для лечения всех типов спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей Американским управлением за контролем лекарственных средств (FDA).
В этой стадии исследования участвовали 121 ребенок с ранней формой СМА (1 тип) возрастом до 6 месяцев, из которых в по критериям анализа данных в него попали 78 пациентов. Результаты показали эффективность препарата у этой группы пациентов. В частности — статистически значимое — 47% сокращение риска смерти или постоянной вентиляции. Большой процент детей, не получавших лечение (68%) умерли или начали нуждаться в постоянной вентиляции в сравнении с детьми, получавшими лечение Спинразой (39%), — сообщается в пресс-релизе компании
В дальнейшем данные по исследованию будут представлены компанией Биоген на крупнейших неврологических конгрессах позже в этом году.
