Компания Рош сообщила о том, что завершила набор участников по всему миру для клинического исследовании RAINBOWFISH, в котором исследуется эффективность и безопасность рисдиплама у пресимптоматических младенцев со СМА. В исследования набирались младенцы в возрасте до 6 недель с генетически подтвержденным диагнозом СМА, но без клинических проявлений заболевания (например, выявленные с помощью скрининга новорожденных или рожденные в семьях, где уже есть дети со СМА, что позволяло установить диагноз еще до развития симптомов болезни).
Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе. Все участники исследования получают рисдиплам в течение 2 лет самого исследования RAINBOWFISH и после этого могут (при желании) стать участниками «открытой фазы» продолжительного наблюдения, которая будет продолжаться не менее 3 лет и в рамках которой будет собираться дополнительная информация о долгосрочном применении рисдиплам у пресимптоматических пациентах раннего возраста.
Общие первичные результаты исследования RAINBOWFISH ожидаются в начале 2023 года, после того как все участники получат возможность завершить как минимум 12 месяцев лечения с момента входа в исследование. Однако промежуточные (предварительные) данные уже доступны и отправлены в регуляторные органы для оценки возможности расширения одобренных в настоящее время показаний рисдиплама для пациентов моложе 2 месяца.
Источник: официальное письмо Рош для СМА Европа
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное зарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.
