Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.
«Мы пришли к выводу, что YKL-40 в спинномозговой жидкости коррелирует с клиническими улучшениями во время лечения и требует дальнейших исследований», — пишут ученые.
Подчеркнув, что необходимы дополнительные исследования, команда отметила, что взрослые со СМА, получавшие Спинразу в течение примерно двух лет, «продемонстрировали общую клиническую стабилизацию, а также улучшение силы захвата и моторики рук».
Исследование «Биохимические и клинические биомаркеры у взрослых пациентов со СМА типа 3 и 4, получавших нусинерсен в течение 22 месяцев», было опубликовано в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology.
Изучение долгосрочных эффектов Спинразы у взрослых
В своей работе бельгийские ученые сообщили о результатах лечения 16 взрослых со СМА, получавших Спинразу в течение 22 месяцев или почти двух лет.
«Долгосрочные данные о устойчивом терапевтическом эффекте нусинерсен у взрослых со СМА отсутствуют, поскольку большинство исследований ограничено 10–14 месяцами наблюдения», — пишут исследователи. «Кроме того, в настоящее время нет биомаркеров в сыворотке или спинномозговой жидкости, которые могли бы служить мерой оценки прогрессирования заболевания и постоянно коррелировать с терапевтическим ответом у взрослых со СМА».
В группе пациентов 14 имели СМА 3-го типа, а двое — 4-го типа. Средний возраст появления симптомов составил 6,5 лет, а средний возраст начала лечения препаратом Спинраза — 37,5 лет. Около двух третей участников (62,5%) были мужчинами, и менее половины (43,7%) могли ходить.
За 22 месяца приема Спинразы показатели силы захвата кисти у этих пациентов значительно улучшились — в среднем на 54% в правой руке и на 50% в левой.
Оценки по шкале RULM (стандартизированной шкале оценки функции верхних конечностей) также значительно улучшились, равно как и оценки по суммарной шкале оценки мышечной силы комитета медицинских исследований (MRC) и оценки пиковой скорости выдоха (PEF). Суммарный балл по шкале MRC является оценкой мышечной функции, а PEF — оценки функции легких.
«Это исследование продемонстрировало пролонгированный терапевтический эффект лечения [Спинразой] у взрослых со СМА 3–4 типов, о чем свидетельствует устойчивое значительное улучшение силы захвата кисти, двигательной функции кисти, суммарного балла MRC и PEF после 22 месяцев лечения», — пишут исследователи.
При каждом введении Спинразы собирали образцы крови и спинномозговой жидкости. Исследователи проанализировали уровни нескольких биомаркеров, связанных с воспалением и нейродегенерацией в этих образцах, и провели статистические тесты в поисках связи с клиническими результатами.
Полученные данные показали, что уровни воспалительного белка, называемого CHIT1, в спинномозговой жидкости значительно увеличились, в то время как уровни маркера нейродегенерации, называемого pNfH, значительно снизились. Однако ни один из этих маркеров не показал значительной связи с клиническими исходами.
Уровни другого воспалительного белка в спинномозговой жидкости, YKL-40, имели тенденцию к снижению при лечении Спинразой, но изменение с течением времени не было статистически значимым. Исследователи отмечают, что уровни YKL-40 обычно увеличиваются с возрастом.
Дополнительные анализы показали, что снижение уровня YKL-40 было в значительной степени связано с улучшением функции руки по данным оценки по шкале RULM. В среднем каждое снижение YKL-40 на 1887 пикограмм на миллилитр (пг/мл) предсказывало улучшение показателей RULM на один балл.
«Связь между клиническими улучшениями по шкале RULM и снижением уровня YKL-40 предполагает, что этот нейровоспалительный биомаркер может играть роль в последующем наблюдении за взрослыми пациентами со СМА, получавшими Спинразу», — заключили исследователи.
Кроме того, «можно предположить, что незначительное снижение YKL-40 с течением времени является эффектом лечения [Спинразой], поскольку обычно концентрации значительно увеличиваются в процессе старения».
Команда отметила, что это исследование ограничено небольшим размером выборки пациентов и отсутствием какой-либо контрольной группы, подчеркнув необходимость дальнейших исследований для подтверждения полученных результатов.
Автор: Marisa Wexler, MS
Перевод выполнен для фонда «Семьи СМА»
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
