Компания Новартис Генные Терапии (ex. Авексис) сообщила о продолжении своей глобальной программы управляемого доступа в 2021 году. По прежнему, компания выразила готовность предоставить до 100 доз AVXS-101 (Золгенсма) по всему миру, в тех странах, где лекарственный препарат не зарегистрирован, для пациентов, соответствующих правилам программы.«Уважаемое сообщество СМА, В 2020 году мы запустили глобальную программу управляемого доступа (MAP), первую программу генной терапии однократного применения, чтобы сделать Zolgensma® (онасемноген абепарвовек) доступным для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте до двух лет в странах, где Золгенсма не получила одобрения регулирующих органов. Мы рады сообщить, что в 2020 году мы выделили 100 доз бесплатно и обновили программу на 2021 год, на протяжении которого мы также готовы выделить до 100 доз.
Благодаря глобальной программе MAP в 2020 году для нас большой честью было предоставить бесплатный доступ к этой терапии, меняющей жизнь для семей с СМА практически на всех континентах — в Африке, Азии, Австралии, Европе, Северной Америке и Южной Америке — в 24 странах. *
«Глобальная программа управляемого доступа была создана с целью помочь удовлетворить потребность в лечении детей со СМА, которая остается острой по всему миру. Мы рады сообщить, что на сегодняшний день мы смогли предоставить Золгенсма в 24 новые страны, что позволило нам справиться с ограничениями поставок и другими нормативными и логистическими препятствиями во время глобальной пандемии. Фактически, более 80 процентов доз были доставлены младенцам во всех уголках мира после начала пандемии, включая первое в истории введение генной терапии СМА в таких странах, как Чили, Мексика, Тунис, Беларусь, Индия, Малайзия, ОАЭ и Вьетнам», — сказал Дэвид Леннон, президент компании Novartis Gene Therapies. «Внедрение программы не обошлось без проблем, но благодаря партнерству и критическому вкладу сообществ пациентов мы доработали MAP, чтобы лучше соответствовать его основополагающим принципам справедливости, клинической необходимости и глобальной доступности. Мы рады подтвердить нашу приверженность продолжению программы в 2021 году, чтобы дети во всем мире могли получить пользу от лечения СМА, которые в противном случае не имели бы доступа к лечению».
На сегодняшний день наши коллективные усилия в США и во всем мире позволили примерно 170 младенцам и детям во всем мире бесплатно получить Золгенсма. Это значительный процент из более чем 700 пациентов, которые на сегодняшний день получали препарат.
В настоящее время Золгенсма одобрена в 37 странах, и в первой половине 2021 года ожидается получение дополнительных разрешений в Швейцарии, Австралии, Аргентине и Южной Корее. Мы по-прежнему привержены расширению доступа к Золгенсма, в том числе с помощью инновационных программ, которые позволяют и стимулируют раннее возмещение, например наша инициатива Day One Access в Европе, а также благодаря тесному сотрудничеству с партнерами по адвокации для ускорения скрининга новорожденных.
Глобальная программа управляемого доступа была активирована и улучшена благодаря сотрудничеству с глобальным сообществом СМА, и успех программы в год ее открытия является результатом вашего интереса, идей и партнерства. Мы благодарим вас за вашу поддержку и надеемся на дальнейшее выполнение наших обязательств по обеспечению того, чтобы как можно больше детей во всем мире могли воспользоваться нашей инновационной генной терапией.
Искренне, Команда Novartis Gene Therapies»
Источник: Сайт компании Novartis
