Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г.
Мы приводим перевод текста информационного сообщения компании Биоген, обращенного к российскому СМА-сообществу.
***
«17 апреля 2019 года
В ответ на Ваш запрос направляем Вам обновленную информацию по прогрессу в процессе регистрации препарата СПИНРАЗА (нусинерсен) в России и о планах по открытию программы расширенного доступа.
Регистрация
Наш партнер в России компания Янссен подал регистрационное досье на Спинразу 8 ноября 2018 года. Регулирующие органы рассматривают полноту представленных данных и определят возможность регистрации и окончательные показания для применения нусинерсена. 24 января 2019 года Министерство Здравоохранения Российской Федерации приняло решение о присвоении нусинерсену статуса орфанного препарата и о возможности использования этого препарата для лечения СМА. После регистрации препарата важнейшими последующими шагами будут определение цены и включение препарата в льготные программы государственных закупок.
Программа расширенного доступа (ПРД)
В 2016 году, осознавая высокую неудовлетворенную потребность в лечении СМА, Биоген принял решение стать спонсором программы расширенного доступа пациентов с младенческой формой СМА (СМА 1 типа). Программа началась в существующих центрах проведения клинических испытаний и затем была распространена во множество стран, где местное законодательство позволяет осуществлять программы расширенного доступа, где программу возможно провести и где есть реальная возможность обеспечить долгосрочное использование и льготное покрытие лечения СПИНРАЗОЙ (нусинерсеном). В настоящий момент ПРД закрыты практически во всех странах, новые пациенты не включаются в них. На данный момент с помощью ПРД доступ к лечению получили более 750 пациентов в 29 странах мира.
В ответ на имеющийся прогресс и запросы от врачей и Фонда «Семьи СМА», компания Биоген счастлива объявить о своем решении открыть программу ПРД в России. ПРД призвана лечить наиболее уязвимых граждан России, страдающих СМА с младенческой формой заболевания (СМА1) до получения удостоверения о регистрации (РУ) от российских регулирующих органов.
Ожидаемое начало программы – 23 апреля 2019 года, окончание – в момент получения регистрационного удостоверения на нусинерсен. Все это время Биоген будет поставлять препарат бесплатно. Программа будет распространяться на 40 пациентов, соответствующих критериям отбора, указанным Биоген. Решение о лечении этих пациентов будет приниматься на усмотрение врачей, с учетом потребностей пациентов и их семей и политики конкретного лечебного учреждения. Необходимо обратить внимание на то, что Биоген и Янссен, в соответствии с законодательством, не будут активно вовлекаться в процесс отбора пациентов для участия в ПРД.
Учитывая сложность операционных и этических аспектов открытия ПРД в России, Биоген на данном этапе не имеет возможности публично предоставить более подробную информацию для сообщества СМА в России. Мы очень ценим важнейшую роль, которую Вы и Ваша организация играете, представляя интересы пациентов со СМА, и мы будем продолжать тесно сотрудничать с Вами, чтобы учитывать мнение пациентов и их семей во всех наших будущих решениях.
С нетерпением ждем начала программы и остаемся приверженными получению регистрационного удостоверения в кратчайшие сроки, чтобы улучшить жизни множества людей, живущих со СМА в России.
Пожалуйста, оставайтесь в контакте для получения дальнейшей информации.
С уважением,
Сабрина Пэйлле, Медицинский Директор, от лица команды Biogen SMA IPM»
***
О возможности включения в программу:
По информации от Биоген, для рассмотрения возможности включения в программу и соответствия ее критериям пациентам со СМА 1-го типа следует обращаться к лечащему врачу. Программу проводит компания Биоген. По указанию Биоген, лечащий врач может уточнить информацию о программе в компании Янссен, которая имеет соглашение с Биоген на дистрибьюцию препарата для лечения спинальной мышечной атрофии на территории России после его регистрации (все письменные обращения от медицинских работников направляются на единый входящий адрес: janreception@its.jnj.com).
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является руководством к действию или рекламой. Консультацию о возможности применения данного лекарства и соответствующие рекомендации необходимо получить у вашего лечащего врача.
