Menu

Biogen открывает набор в новую стадию испытаний препарата SMNRx

Компания Biogen сообщила о новом этапе клинического исследования препарата SMNRx, работа над которым ведется совместно с компанией ISIS. Текущий этап исследования направлен на лечение досимптоматической спинальной мышечной атрофии и начался в 10 странах мира.

К сожалению, Россия не вошла в данный список. Однако при появлении семей пациентов, которые хотели бы принять участие в испытании нового лекарственного средства лечащие врачи либо семьи могут связаться с врачами центров, которые набирают пациентов в других странах (например, в Германии, Турции, Италии или Израиле, где проще организовать языковую поддержку).
В настоящее время открыт набор для исследование многократного введение препарата ISIS SMNRx  (стадия NURTURE, 2 фаза) на младенцах с генетически диагностированной и досимптоматической спинальной мышечной атрофией.

Основной целью исследования является изучение эффективности многократного интратекального введения препарата ISIS SMNRx в отношении предупреждения или снижения потребности в респираторной поддержки или смертельного исхода у младенцев с генетически диагностированной и досимптоматической СМА. Помимо этого, исследование направлено на изучение побочных действий  препарата ISIS SMNRx у этой группы.

Предполагаемое количество участников: 25

Предполагаемое время исследования: май 2015 – апрель 2020г.

В исследованиях могут участвовать младенцы возрастом до 6 недель, обоих полов. Не допускается участие в исследовании здоровых добровольцев.

Основные критерии допуска к исследованию:

  •   Возраст ≤ 6 недель на момент первого введения препарата
  •   Генетически установленное отсутствие или мутация гомозиготного гена 5q SMA либо составная гетерозиготная мутация.
  •   Генетически установленное наличие 2 или 3 копий белка выживаемости моторных нейронов-2 (SMN2).
  •   Электромиография: составной двигательный мышечный потенциал  ≥ 1 мВ на базовом уровне.
  •   Гестационный возраст 37-42 недели; гестационный возраст 34-42 недели для двойняшек.

 Главные основания для отказа в участии:

  •    Гипоксемия (насыщение кислородом <96% во сне и бодрствовании без дополнительной кислородной или респираторной поддержки)
  •    Клинически значимые аномалии в гематологии или клинических химических параметрах.
  • Прием экспериментального препарата, предназначенного для терапии СМА, использование биологического агента или устройства. Любая генная терапия в анамнезе, предшествующее лечение антисмысловыми олигонуклеотидами (АСО) или трансплантация клеток.
  • Могут применяться и иные критерии для отказа/допуска к участию

 Решение об участии в исследовании — важный личный выбор. Обсудите свое решение об участии с лечащим врачом, членами семьи, друзьями. Чтобы узнать больше, Вы или Ваш врач можете обратиться к персоналу, занимающемуся данным исследованием, по приведенным контактам на ссылке портала по клиническим исследованиям.

Список стран и учреждений, в которых проводятся испытания можно найти по ссылке:

Чтобы подать заявку на участие, вам необходимо связаться с врачом выбранного вами учреждения и направить заявку на участие.  После этого с семьей свяжутся представители компании, которая организует переезды пациентов по всему миру и поможет с организацией.

В случае, если ваша семья примет решение участвовать в данном клиническом исследовании, просим после направления заявки сообщить также в Ассоциацию «Семьи СМА». В этом случае, при необходимости, мы сможем помочь в решении возникающих вопросов.

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up